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胃肠间质瘤（GIST）是常见的间叶性肿瘤之一。在晚期GIST患者中，超过75%的人存在干细胞因子受体（Kit）或血小板源性生长因子受体（PDGFRA）基因的激活突变。这些基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶由于病变而失去了抑制功能，使激酶持续激活。伊马替尼（imatinib）是一种酪氨酸激酶抑制剂，过往研究表明其在治疗转移性GIST方面表现出较好的疗效，但对GIST患者长期生存的影响一直不明确。
最近，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）的《肿瘤学年鉴》杂志公布了BFR14试验的长期随访研究结果。该研究结果显示，有13.1%的晚期GIST患者在接受伊马替尼治疗后实现了20年的长期生存，特别是那些携带Kit外显子11突变的患者、女性以及原发肿瘤较小的患者更具生存优势。此外，那些能够实现转移灶完全切除或完全缓解的患者，其中位生存期（OS）超过14年，比所有患者的中位OS翻倍。
BFR14试验始于2002年，这是一项多中心的Ⅲ期研究，研究对象为434例晚期或不可切除的GIST成人患者，这些患者持续接受400 mg的伊马替尼治疗，在病情进展时剂量增至600 mg。在中位随访时间长达219个月的研究中，全体患者的中位OS为75.3个月（约6.3年）。5年、10年、15年和20年的生存率分别为56%、33.9%、19.8%和13.1%。
研究还发现，女性患者（100.6个月）、原发灶位于胃部（100.3个月）、肿瘤直径≤5 cm（108.8个月）以及携带Kit外显子11突变的患者（107.5个月）中位OS显著更长，优于男性（64.6个月）、原发灶位于其他部位（49.4个月）、肿瘤直径＞5 cm（54.7个月）及携带Kit外显子9突变的患者（68.7个月）。在参与研究的患者中，9.2%实现了转移灶的R0切除，其中位OS为173.8个月（14.8年），显著优于实施R1切除或R2切除的患者。
在所有入组患者中，有24.9%实现了完全缓解，39.9%达到了部分缓解。与仅实现部分缓解或病情稳定的患者相比，完全缓解的患者中位OS更长，达到171.6个月（约14年），几乎是整体患者中位OS的两倍。
总而言之，经过超过18年的中位时间随访，这项研究显示伊马替尼对10%以上的晚期GIST患者提供了长达20年的生存优势。未来，开发合适的预测工具以识别更有可能从伊马替尼治疗中获益的患者将是研究的重点。
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