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近日，全球制药巨头诺华公司宣布，在针对成人干燥综合征患者的三期临床试验中，其研究药物ianalumab（VAY736）取得了积极的结果。这两项关键试验均达到了主要实验终点，即在降低疾病活动度方面表现出统计学上的显著改善。这一结果支持ianalumab的潜在疗效，该药物已获得美国FDA的快速通道资格。诺华计划在不久的将来向全球各大监管机构递交该药物的上市申请，力争使其成为首款针对干燥综合征的靶向治疗药物。
这两项三期临床试验，即NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2，是在全球范围内开展的首次针对干燥综合征的研究，结果显示该药物在降低患者疾病活动度方面的显著性，为临床应用提供了有力的数据支持。Ianalumab的耐受性良好，并且显示出可接受的安全性特征，这些都表明该药物有望成为首个获批针对该疾病的靶向治疗药物。
诺华打算在即将举行的医学会议上进一步展示这些研究数据，并向全球医疗卫生主管部门提交上市申请。最初，ianalumab是由MorphoSys公司研发的，诺华在2024年完成对MorphoSys的收购，取得ianalumab的所有权。在收购之前，双方已开始对这一药物的共同开发合作。Ianalumab通过B细胞的耗竭和抑制BAFF-R介导的B细胞功能及存活信号，双向靶向B细胞，为目前开发进度最快的BAFF-R抗体。
干燥综合征（Sjögren's syndrome）是一种系统性、长期的自身免疫性疾病，可因炎症引起组织损伤，主要影响外分泌腺，导致患者出现严重的干燥症状。超过90%的患者会经历干眼症和口干症。该疾病表现多样，除典型的干燥、疲劳和全身疼痛外，还有30-40%的患者可能出现腺体外的器官受累，如皮肤、肌肉骨骼系统、肾脏和肺等均可能受到影响。此外，这一疾病还增加了淋巴瘤的风险，是最常见的风湿性自身免疫疾病之一，估计大约0.25%的人口受到影响，女性发病率是男性的九倍。B细胞功能障碍在该疾病的发病机制中扮演了关键角色。目前，干燥综合征尚无获得批准的系统性治疗方法，现有治疗只能有选择地缓解症状，显示出了对靶向疗法的紧迫需求。
Ianalumab（VAY736）作为一种创新的全人源单克隆抗体，具备双重作用机制，主要作用于多种B细胞驱动的自身免疫性疾病，包括干燥综合征、免疫性血小板减少症和系统性红斑狼疮等。该药物通过抗体依赖性细胞毒性机制耗竭B细胞，并能有效阻断B细胞功能和BAFF-R介导的信号，从而减少B细胞异常活动带来的疾病影响。
研究的NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2三期试验设计旨在评估ianalumab在患者中的安全性和疗效。NEPTUNUS-1是随机、双盲、对照的多中心试验，涉及275名患者，着眼于ianalumab的疗效和耐受性，而NEPTUNUS-2则是涉及504名患者的三臂试验，评估该药物不同给药频率下的安全性和效果。两项试验的主要终点均为通过欧洲抗风湿病联盟的干燥综合征疾病活动指数评估系统性疾病的改善。诺华通过这两项研究，进一步验证了ianalumab在治疗此类疾病中的潜力，尤其是在有效减少疾病活动度和维持良好的安全性方面。
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