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干细胞疗法显著改善阿尔茨海默症患者脑损,效果提升至49%

新药情报编辑 | 2025-08-28 |

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在全球范围内,阿尔茨海默症(AD影响着约5000万人的生活,而随着人口逐渐老龄化,世界卫生组织预测到2050年这一数字将激增至1亿。然而,尽管患病人数增长迅猛,可供应对该疾病的医疗手段却十分有限。对此,美国的一个研究团队正在积极尝试利用间充质干细胞来帮助阿尔茨海默症患者。最近的试验数据显示,该方法能够减少轻度患者脑部相关脑容量损失达49%

阿尔茨海默症的研究历史悠久且艰难。早在1901年,德国神经病理学家爱罗斯·阿尔茨海默首次识别并命名了这一疾病。此后的一个世纪里,围绕该疾病出现了诸如β-淀粉样蛋白、Tau蛋白及炎症理论等各种观点。然而,这些理论虽帮助诞生了多种药物,但至今尚未能完全逆转阿尔茨海默的发展进程。研究者们意识到,阿尔茨海默症是由多种因素共同作用的结果,单一的病理靶向疗法可能并不足够。因此,具有多效性作用机制的药物逐渐成为新希望,其间充质干细胞便是其中的一大潜力股。

Longeveron公司近日宣布了关于一种叫Lomecel-B的同种异体间充质干细胞药物的2a期临床试验——CLEAR MIND的最新结果。这项研究特别针对轻度阿尔茨海默症患者,研究结果表明,细胞治疗不仅能够明显减少阿尔茨海默病相关脑区域的脑容量损失,同时有助于减轻脑神经炎症,促进脑部血流量和认知功能的改善。这些都为使用间充质干细胞治疗阿尔茨海默病带来了前所未有的希望。

科学家们一直以来以“β-淀粉样蛋白斑块“Tau蛋白作为阿尔茨海默研究的主要指引,然而,近期关注的焦点也包括炎症状态,后者被认为是痴呆的一大因素。神经血管功能的损伤则是另一个不可忽视的因素,包括血脑屏障的损害与交换功能的缺失,这些都影响了大脑中肽的清除效率。为了应对这些问题,科学家们探讨了具有多效性作用机制的间充质干细胞,其所具备的抗炎和促血管再生特性为解决这些复杂的病理过程提供了有效路径。

正因为间充质干细胞的独特性,1990年以来的多项研究证实了它的潜在作用。特别是2020年发表在《Advanced Science》上的一项研究,指出脐带间充质干细胞能够通过特定通路修复神经损伤,提高阿尔茨海默病模型动物的认知能力。这项研究为进一步的临床应用提供了坚实的科学依据。

在此基础上,2021年,Longeveron公司宣布了他们针对阿尔茨海默症1期临床试验的成功,这为间充质干细胞疗法在更大范围的临床应用铺平了道路。研究显示,注射间充质干细胞对轻度阿尔茨海默症患者安全且有显著抗炎效果,且对生活质量有积极改善。

接下来的2aCLEAR MIND试验在2021年底启动,纳入了50位轻度阿尔茨海默症患者。研究通过不同剂量的Lomecel-B与安慰剂对比,致力于评估其安全性及对疾病进程的影响。最新补充数据表明,给予高剂量治疗的患者脑容量损失减少达49%,并且神经炎症水平明显下降。Longeveron对此表示,这些数据进一步支持了先前的发现,验证了Lomecel-B的安全性及潜在疗效。

科技的进步为阿尔茨海默症患者带来了新的曙光。间充质干细胞不仅在治疗这一疾病上展示了巨大潜力,更为开发新型药物开辟了道路。结合其他如iPSCsCRISPR等技术的应用,这些创新有望在不远的未来打开阿尔茨海默症治疗的新篇章。我们期待这些科技最终能为人类健康带来革命性的改变。

 


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