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2025年9月17日至20日，第18届国际IgA肾病研讨会在捷克首都布拉格隆重举行。会上，前沿生物首次通过口头报告发布了其自主研发的双靶点小核酸药物FB7011的临床前研究数据，该药物被认为具有全球首创潜力。FB7011通过同时靶向补体系统中的凝集素途径关键蛋白MASP-2和替代途径关键蛋白CFB，精准干预补体系统的异常激活，从而阻断IgA肾病的发病机制。
据本次大会披露的数据，在食蟹猴实验中，单次皮下注射6 mg/kg剂量的FB7011后，能长时间强效抑制MASP-2和CFB两个靶点的蛋白表达，其抑制效率高达95%以上，且效果可持续超过12周。这一结果预示着在人体中可能支持每4-6个月给药一次。在食蟹猴的IgA肾病模型中，FB7011显著改善了尿蛋白排放率(uTP)、尿蛋白/肌酐比值(uPCR)和估算的肾小球滤过率(eGFR)等疾病进展指标，展现出良好的治疗效果。同时，FB7011在动物实验中表现出低脱靶风险和免疫毒性，显示出良好的安全特性。此项研究成果受到了与会的临床专家和科研人员的高度关注，它为IgA肾病患者带来了全新且可能更为安全和有效的治疗选择，同时显著提升了患者的用药依从性。
此外，前沿生物的另一款潜力药物FB7013，专注于靶向MASP-2单一蛋白，也在临床前研究中表现出色。在健康猴实验中，FB7013单次皮下给药后，可在16周内持续降低目标蛋白的水平，具备了临床上每4-6个月给药一次的潜力。在用于食蟹猴IgA肾病模型的研究中，8周后的给药显著抑制了疾病的进展，核心指标如uPCR等明显改善，肾脏病理损伤得到显著缓解，显示出强大的治疗潜力。
这两种药物的创新作用机制在全球尚无同类小核酸药物获批或进入临床试验阶段，显示出显著的差异化优势，或将提高IgA肾病的治疗效果，亦可与其他作用机制的药物联合使用，覆盖更广泛的患者群体。
国际IgA肾病合作组委员会成员、北京大学第一医院肾内科主任张宏教授对此表示，前沿生物在IgA肾病治疗领域的两款产品数据相当引人注目。FB7013是目前首个针对MASP-2的siRNA药物，其机制创新，将有望成为IgA肾病新型治疗方式。FB7011则通过“双途径拦截”的新颖设计，为IgA肾病提供了全新的干预思路，若临床试验能证实这些药物的有效性和安全性，它们将有可能成为补体靶向治疗领域的新标杆。期待进一步的临床研究能将这一潜在的重要研究成果转化为实际的患者收益。
IgA肾病是全球范围内最常见的原发性肾小球肾炎，患者数量庞大且病情进展风险高。据统计，到2030年，全球IgA肾病患者将超过1020万。在中国，预计有约459万成人患者，每年新增超过10万，其中多数为20-59岁的青壮年。令人担忧的是，超过一半的患者可能在确诊后二十年内进展为终末期肾病，需要透析或肾移植以维持生命。然而，透析费用高昂，给个体家庭及社会医疗系统都带来了巨大的经济负担。
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