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uniQure公司在近日宣布，其亨廷顿病治疗药物AMT-130的I/II期临床试验取得了积极的初步数据结果。此次研究成功达成了预设的主要研究目标，显示出高剂量AMT-130在36个月内显著减缓了该病的进展速度，与对照组相比，具有明显的统计学意义。这一消息发布后，uniQure公司的股价在盘后交易中大幅上涨了近250%。
AMT-130是一种利用腺相关病毒5型（AAV5）载体进行基因疗法的创新药物。其机制是通过靶向沉默亨廷顿基因（HTT）中的突变，来抑制有害蛋白mHTT的生成。在关键性I/II期临床研究中，uniQure公司分析了29名患者的数据，这些患者中有17人接受了高剂量治疗，另外12人接受了低剂量治疗。其中，每组有12名患者完成了36个月的随访研究。
截至2025年6月30日，高剂量组的研究数据表现出色。根据cUHDRS的评估结果，疾病进展减缓了75%，达到了主要研究目标，并且在统计学上是显著的（p=0.003）。根据TFC评估的结果，疾病进展减缓了60%，同样达到重要的次要研究目标，具有统计学显著性（p=0.033）。在其他次要研究终点上，也观察到了积极的趋势，更详细的数据可在相关图表中找到。此外，治疗组患者的脑脊液神经丝轻链蛋白（CSF NfL）水平相比基线下降了8.2%，这一指标通常用作评估神经退行性病变的生物标志物，其水平上升与亨廷顿病的严重程度密切相关。
uniQure公司认为，高剂量组在功能、运动和认知等多方面的终点结果上展现了持续的积极表现，而低剂量组的结果则呈现出较大波动性，这提示AMT-130的疗效可能与剂量直接相关。在安全性方面，AMT-130在两种剂量下的耐受性总体良好，可控，最常见的不良反应与给药过程相关，且均已自行缓解。
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