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9月25日，罕见病治疗领域的生物技术公司Cure Rare Disease宣布，其开发的研究性基因疗法CRD-003已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。此项疗法旨在治疗由FKRP基因双等位基因突变所致的先天性肌营养不良症，特别是肢带型肌营养不良症R9 (LGMD2i/R9)。
CRD-003是一种创新的基因疗法，利用腺相关病毒（AAV）作为载体，这种载体的血清型为AAV MYO2。该疗法通过携带编码fukutin相关蛋白（FKRP）的基因来实现其治疗效果。在肌肉特异性启动子的调控下，这些基因能够在体内有效表达，目的是恢复α-肌萎缩聚糖（alpha-dystroglycan）的糖基化功能。
因FKRP基因发生突变，患者的α-肌萎缩聚糖糖基化过程受到阻碍，导致骨骼肌和心肌逐渐无力，这也有可能进一步影响中枢神经系统的正常功能。因此，CRD-003疗法的研发对于改善患者生活质量具有重要意义。
此次FDA授予的孤儿药资格认定，是对CRD-003在治疗该类极为罕见且严重的疾病方面潜力的认可，同时也将为Cure Rare Disease公司在开发过程中提供更多的支持和资源，助力其尽早将这项创新疗法推向市场，以造福更多患者。
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