点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
10月15日，正大天晴与首药控股联合研发的一类新药TQ-B3234胶囊正式被纳入突破性治疗品种，用于无法手术的伴有症状的神经纤维瘤病I型（NF1）相关成人丛状神经纤维瘤（PN）的治疗。这一突破为众多患者带来了新的希望。
丛状神经纤维瘤（PN）是一种罕见且进展缓慢的疾病，尽管属于良性肿瘤，但其对患者的影响是深远的。由于PN像“藤蔓”般生长在神经纤维周围，直接导致手术难以彻底治愈，患者通常面临剧烈的疼痛、功能障碍和肢体畸形，这对生活质量构成了极大挑战。
目前成人PN的靶向治疗领域依然存在显著不足。I型神经纤维瘤病（NF1）是一种由NF1基因突变引起的遗传性疾病，在我国新生儿中约每百万出生中有五例[1]。此病已在2023年9月被列入我国《第二批罕见病目录》。其中，大约30%-60%的NF1患者会发展为PN，带来疼痛、毁容而甚至可能恶化。现有治疗手段主要依靠手术，但因手术难度大且易复发，病情管理面临诸多困难。
根据2025年发布的《丛状神经纤维瘤全病程管理专家共识》，对于无法手术的患者，首选MEK抑制剂进行靶向治疗以控制病情。虽然儿童患者的治疗在部分国家获得了批准，但成人PN患者在国内仍难以获得有效的药物。
TQ-B3234作为一种选择性MEK1/2抑制剂，通过抑制细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子MEK的活性，抑制RAS调节的RAF/MEK/ERK通路活性，从而抑制肿瘤生长。
此前，在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公司公布了TQ-B3234的临床试验数据。研究结果显示，该药对NF1相关的丛状神经纤维瘤（PN）以及皮肤神经纤维瘤（cNF）均展现了显著的治疗活性。其中，96.7%的NF1-PN受试者的肿瘤显著缩小，36.7%达到部分缓解，且随着随访时间延长，客观缓解率（ORR）不断提高。在探索性分析的6例cNF患者中，所有受试者均有不同程度的肿瘤缩小，最大缩小幅度达到85.2%。这些数据不仅表明TQ-B3234具有明显的临床获益，并且在成人NF1患者中表现出良好的耐受性。
基于这些突破性研究成果，TQ-B3234治疗成人PN的Ⅲ期注册临床研究已获得批准，研究将迅速启动，这将验证其在更大患者群体中的效力和安全性，为国内治疗空白提供解决方案。此次被纳入突破性治疗品种将加速该药物在国内的上市进程，为更多患者带来福音。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
