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2025年10月24日， 苏州瑞博生物技术股份有限公司（以下简称“瑞博生物”）连同其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB（以下简称“Ribocure”）宣布，其小干扰RNA（siRNA）候选药物RBD1016正式获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染。
EMA孤儿药资格认定的目的是鼓励在欧盟发病率低于万分之五并对生命构成严重威胁或造成慢性衰竭的罕见病疗法研究。孤儿药资格的获得为创新药物提供了更加有利的监管批准通道以及商业化激励，有助于更快速地惠及患者。瑞博生物自主研发的RiboGalSTAR™肝靶向递送平台已经通过多项临床研究验证了其安全性、有效性和长效性，RBD1016便是这一平台的成果之一。目前，该药物正在全球范围内同步推进乙肝和丁肝的II期临床试验。
瑞博生物的联席CEO兼全球研发总裁甘黎明博士表示：“获得孤儿药认定对于RBD1016的开发来说是一个重要的里程碑，这将大幅提高其开发与商业化潜力。认证验证了我们通过创新RNAi技术来攻克有高度未满足临床需求的严重疾病的战略。我们正在积极推进RBD1016的临床研究，愿为受此罕见病困扰的患者带来新的治疗选择。看到RBD1016为目前无有效治疗选择的HDV患者带来了希望，我们深感振奋。”
关于丁型肝炎病毒（HDV）
HDV是最为严重的病毒性肝炎类型，仅存在于已经感染乙型肝炎（HBV）的患者中。HDV会加速肝病的进展，并显著增加肝硬化、肝衰竭和肝癌的风险。全球约有1200万到2000万人受到HDV的影响，目前市场上缺乏有效的治疗方案，诊断和治疗仍然面临重大挑战。瑞博生物针对HDV病毒开发的RBD1016小核酸药物，通过精准靶向策略，为患者提供更为有效持久的治疗选择。
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