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2025年10月27日，Intellia Therapeutics公司宣布已暂停其CRISPR/Cas9体内基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z, NTLA-2001）用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）以及多发性神经病（ATTR-PN）的MAGNITUDE和MAGNITUDE-2两项关键III期临床试验的患者药物给药和筛选工作。
此举是由于在2025年10月24日收到了一份安全性报告：一名参与MAGNITUDE试验的患者在2025年9月30日接受nex-z治疗后，出现了4级肝转氨酶升高和总胆红素升高的情况。根据试验方案中规定的标准，该情况需要暂停试验。该患者目前已被送往医院进行密切监护和治疗。Intellia公司正在与医疗专家磋商，评估风险并商讨缓解措施，同时也在与全球相关监管机构保持交流。
在此次消息发布后，该公司的股票价格大幅下跌，跌幅达42%。实际上，今年5月，Intellia公司曾披露过另一名患者在接受nex-z治疗时也出现了4级肝酶升高，但当时公司并未暂停药物的给药。根据该公司于2022年8月发布的新闻，nex-z在I期ATTR-PN研究中也曾引发过肝酶显著升高的情况，但患者的肝功能在28天后恢复正常且没有出现症状。
Nex-z是一种基于CRISPR/Cas9技术的体内基因编辑疗法，旨在通过单次静脉输注，利用脂质纳米颗粒（LNP）系统将基因编辑工具准确递送至肝脏，从而精准敲除转甲状腺素蛋白（TTR）的基因，阻断致病蛋白的生成。
于今年5月，Intellia发布了有关nex-z治疗ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）Ⅰ期临床试验两年的随访数据，数据显示nex-z能够显著持续降低患者的TTR水平并改善临床症状。公司指出，虽然观察到的肝酶异常情况不被认为是严重的，且通常在没有医疗干预的情况下会自行恢复。
截至目前，MAGNITUDE试验已招募超过650名ATTR-CM患者，MAGNITUDE-2试验则招募了47名ATTR-PN患者，其中预计超过450名患者已经接受过nex-z治疗。
Intellia公司总裁兼首席执行官John Leonard医学博士表示：“我们基于对患者安全的高度承诺，已立即暂停两项试验入组，现正深入调查此事件。我们将与各监管机构及利益相关方密切合作，以尽快制定合适的策略重新启动受试者的入组工作。”
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