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10月23日，葛兰素史克（GSK）宣布，其研发的BCMA抗体偶联药物玛贝兰妥单抗获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这一批准标志着该药物可与硼替佐米和地塞米松联合使用，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。值得注意的是，这些患者需要先前至少接受过两种治疗方案，并且在治疗中包含了蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。玛贝兰妥单抗成功成为全球首个获批上市的BCMA抗体偶联药物，为多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗方案和希望。
玛贝兰妥单抗的获批历程并不平坦。早在2020年8月，该药物就因DREAMM-2研究的数据而获得了FDA的加速批准，作为治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的单药疗法。同时，欧洲药品管理局（EMA）也给予了附条件批准。然而，2022年11月，由于未能在DREAMM-3研究中达到进展无进展生存期的主要终点，葛兰素史克选择主动撤回在美国的上市申请，这也导致其在欧盟的上市许可被撤回。
面对挫折，葛兰素史克调整策略，专注于联合用药的研究，并在DREAMM-7的3期临床试验中展示了其治疗方案的显著疗效。数据显示，与活性对照组相比，玛贝兰妥单抗的联合方案将死亡风险降低了51%，并在中位无进展生存期上显著优于对照组。数据显示，玛贝兰妥单抗联合方案组的中位无进展生存期达到了31.3个月，而对照组仅为10.4个月。同时，中位总生存期方面，联合方案也展现出延长患者生存的显著优势，突出其在治疗中的潜力。
玛贝兰妥单抗是由针对BCMA的单克隆抗体与细胞毒性药物澳瑞他汀F通过不可切割连接子偶联而成。BCMA是多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的抗原，而正常组织中表达甚微，因此成为理想的治疗靶点。此药物利用其抗体部分特异性结合多发性骨髓瘤细胞，通过细胞内化释放细胞毒性成分，精准打击肿瘤细胞，旨在提升抗肿瘤活性，降低正常细胞毒性风险。
对于未来市场，葛兰素史克对玛贝兰妥单抗充满信心，预测其销售峰值可能超过30亿英镑。目前，该公司正推进DREAMM-10临床试验，验证药物在早期治疗阶段的优势，希望在更广泛的患者群体中发挥重要作用。然而，该药面临的竞争依然激烈，特别是在复发/难治性多发性骨髓瘤治疗市场已有多款BCMA疗法竞争。
安全性仍是关键问题。在DREAMM-7研究中，医生发现玛贝兰妥单抗可能引发眼部副作用，包括视力模糊和角膜损伤。研究人员正积极探索替代剂量与给药方案，期望在有效遏制疾病的同时，降低该药引发的眼部毒性风险。
玛贝兰妥单抗的重新上市为多发性骨髓瘤的治疗带来了新的希望。药物能否成功在市场占据一席之地，解决安全性难题并扩展适应症，将是未来值得关注的。
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