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11月4日，一家专注于体内精确基因组药物开发的生物技术公司Azalea Therapeutics正式宣布完成总额达8200万美元的种子和A轮融资，旨在推动其独家研发的信封递送载体（EDV）技术的发展。该公司的核心使命是通过直接在患者体内精确设计治疗细胞，彻底革新细胞和基因疗法的生产和交付方式。
Azalea的EDV技术通过选择性靶向细胞，传递瞬时CRISPR-Cas9载体，从而实现可编程的基因组编辑。该方法结合了T细胞特异性的腺相关病毒（AAV），用于递送无启动子同源定向修复模板，进而实现T细胞中特定基因组位点的编程和特异性大规模基因插入。此双载体平台能够在天然启动子的控制下实现特异性的基因插入，具备多层精确性，有望提升疗法的持久性、有效性及安全性。通过这种创新方法，Azalea能在患者体内实现嵌合抗原受体（CAR）基因的精准整合，从而持久地发挥治疗功能，这一里程碑的进步避免了以往体外生产和淋巴细胞耗竭的复杂步骤，标志着细胞和基因治疗领域的重大跃升。在即将举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）会议上，将有关于利用EDV介导的体内TRAC CAR-T细胞的研究报告。
Azalea Therapeutics的联合创始人、总裁兼首席执行官Jenny Hamilton博士指出：“我们的目标是将细胞疗法简化至如同药物注射一般简单。通过结合细胞选择性递送与位点特异性基因整合，我们能够在患者体内实现功能强大且持久的CAR-T及其他细胞基因疗法，并拓展基因组工程的潜在覆盖人群。”
此次融资包括近期完成的6500万美元A轮融资，由Third Rock Ventures领投，RA Capital Management、Yosemite、Sozo Ventures及若干个人投资者参与。筹得的资金将用于支持Azalea推进其基于CD19的体内CAR-T疗法，针对B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病的临床研究。同时，公司也在推进针对多发性骨髓瘤的BCMA-based in vivo CAR-T项目以及一个未公开的实体瘤计划，并探索将平台扩展至更多细胞类型的可能性。
Azalea现于加州大学伯克利分校的Bakar生物实验室进行研发，起源于创新基因组研究所Jennifer Doudna博士和加州大学旧金山分校Justin Eyquem博士的实验室。Yosemite团队及帕克癌症免疫治疗研究所的慈善资助为早期风险控制奠定了基础，公司成立也得到了HS Chau女性创业科学计划100万美元非稀释奖的支持，以鼓励突破性学术研究向生物技术初创企业转化。
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