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11月5日，全球著名的生物制药公司赛诺菲宣布，其最新研制的创新药物注射用卡拉西珠单抗在中国成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准。此药物专门用于与血浆置换及免疫抑制治疗联用，来治疗成人及体重至少为40公斤的12岁及以上青少年患者的获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）。卡拉西珠单抗作为一款专门针对iTTP的纳米抗体药物，能够更快速地控制疾病进程，降低死亡风险、病情恶化以及重大血栓事件的发生，同时有效预防复发，为患者带来更为理想的治疗方案。
血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种急性且可能危及生命的血栓性微血管病，每年的发病率为每百万2至6例，已被列入中国《第二批罕见病目录》。iTTP作为TTP的最常见类型，约占所有TTP病例的95%。患者常见症状包括因血小板减少导致的严重出血、微血管病性溶血性贫血（MAHA）、神经系统症状如意识不清、头痛和语言障碍，部分患者还可能出现高烧及肾功能损害。发病急骤且病情严重，如未能及时处理，可能导致高致死率，对患者生命构成严重威胁。
目前，iTTP的治疗主要依赖于治疗性血浆置换（TPE）和免疫抑制疗法（IST）。然而，部分患者对TPE和IST效果不佳，治疗后的死亡率仍高达20%，即便是产生积极反应的患者，也有30%至50%的复发风险。某些患者在停止血浆置换后，病情可能在数周内恶化，或者受到TPE相关并发症的影响。
卡拉西珠单抗是一种靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体药物。此药通过阻断vWF与血小板的结合来抑制自发性血小板粘附，从而有效防止微血栓的形成。与传统抗体相比，纳米抗体具有分子量小、稳定性高及亲和力强的特点，能够精准结合并封锁复杂的靶点。凭借其创新机制，卡拉西珠单抗能够有效降低因iTTP引发的死亡、病情恶化或重大血栓性事件的风险。
此次药品获批主要基于2期TITAN研究及3期HERCULES研究的结果。研究表明，卡拉西珠单抗可以直接且迅速地抑制微血管血栓的形成，缩短血小板计数的反应时间，从而减少iTTP恶化的风险以及相关并发症的发生，最终降低疾病相关死亡和复发。卡拉西珠单抗显著降低了由病理生理性血小板粘附引起的微血栓形成，并减少了由于iTTP导致的死亡和并发症风险，同时也降低了血浆置换及免疫抑制疗法失效的可能性，提升了患者的治疗效果和预后。此外，该药物能够更迅速地控制病情，减少患者所需的血浆置换次数、重症监护室住院时间以及总住院时间，从而大大降低了治疗费用。
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