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2025年11月6日，Opus Genetics公司隆重宣布，成功与美国食品药品监督管理局（FDA）完成了一次重要的B类会议。此次会议围绕Opus公司开发的用于治疗由LCA5基因突变引起的Leber先天性黑蒙症（LCA）的基因疗法候选药物OPGx-LCA5展开。经过会议交流，FDA对OPGx-LCA5进入关键性适应性3期试验表示支持。
会议期间，FDA对Opus公司的注册策略提出了重要反馈，涵盖了化学、生产和控制（CMC），以及关键性试验的设计等方面。FDA明确表示，LCA5相关失明患者在医疗需求上有巨大的空白，并重申了监管上对罕见遗传病的灵活性承诺。由于患者人数相对稀少，不足1000人，Opus计划申请采用FDA新的罕见病证据原则进行审查。
OPGx-LCA5利用重组腺相关病毒8 (rAAV8) 载体进行基因增补。其机制是通过rAAV8载体将健康的LCA5基因精确递送至视网膜外层细胞，以“补充”缺失的lebercilin蛋白，从而修复或恢复感光细胞功能。FDA已授予该疗法罕见儿科疾病、孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）认定。
目前，该疗法正在宾夕法尼亚大学开展I/II期临床试验，已有6名晚期患者接受了治疗。数据显示，儿科受试者的视锥细胞控制的视力显著提高。成年患者则在18个月内，视锥细胞敏感度和视觉功能得到持续改善。此外，疗法表现出良好的耐受性，无严重眼部不良事件或剂量限制性毒性。
Opus将根据FDA的反馈修订其临床开发和CMC计划，用于3期试验。这包括在单组12个月的研究中招募至少8名参与者，采用适应性设计，以提供在终点和参与者人数上的灵活性。作为该过程的一部分，计划包括一个导入期，以评估患者自然病程，从而为每位参与者提供自我对照的数据。Opus现积极开展患者招募，并欢迎首位受试者加入。疗效和安全性将通过多项视力和视觉功能测试指标进行评估。预计到2026年下半年，将开始使用OPGx-LCA5进行给药，最早临床数据将在一年后公布。
在刚刚过去的11月6日，Opus完成了一轮由Perceptive Advisors和Balyasny Asset Management领投的2300万美元融资，Nantahala Capital也参与其中。本次融资将助力LCA5和BEST-1基因疗法的临床项目推进，并补充公司营运资金。根据现阶段运营计划，公司预计现金储备足以支撑运营至2027年下半年，这不包括任何未来的潜在收入或里程碑付款。
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