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近日，美国《临床研究杂志》发表了一项具有突破性意义的研究，该研究由诺贝尔奖得主Robert J. Lefkowitz教授与Howard A. Rockman教授共同领导。在他们的实验中，研究人员利用成都先导药物开发股份有限公司的OpenDEL®自助筛选工具，成功识别出一种具有精准调控能力的新分子，用于调节心脏β1肾上腺素受体（β1AR），这为治疗一种致命性心脏病——儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT）提供了全新的解决思路。
研究背景：
传统的β-阻滞剂通常通过占据受体活性位点来发挥作用，然而，这种方法往往伴随副作用，包括低血压和疲劳。为此，来自杜克大学的研究团队在Lefkowitz教授和Rockman教授的带领下，探索一种更具选择性的心脏药物，这种药物不仅能够有效治疗疾病，还能最大程度地减少副作用。他们的目标是找到变构调节剂，这类分子通过结合受体的其他部分，精准调节其功能，从而提升药物的安全性和疗效。
核心发现：
通过研究，科研团队找到了一个名为C11的领先化合物，其作用机制有别于传统药物。C11具有独特的双重功能，被称为“PAM-拮抗剂”，这意味着它能在增强激动剂与β1AR结合的同时，也能通过拮抗受体激活后的信号传导来抑制心律失常。在实验室的心动过速疾病模型中，该分子展示了显著的治疗潜力，能够有效减缓心肌细胞的异常活动。
OpenDEL®技术的贡献：
研究中，OpenDEL®平台发挥了至关重要的作用。首先，这一技术提供了化学多样性的基础，拥有超过十亿个小分子，极大地丰富了化合物的筛选池。其次，通过使用该平台进行精准的亲和筛选，研究者们从中识别出了C11及相关的化合物。此外，这一技术还支持对构效关系的深入研究，进一步揭示了新分子的独特性质。
研究意义与未来展望：
此次研究不仅为CPVT的治疗带来了潜在的药物C11，也让人们看到了变构调节在心脏药物开发中的广泛应用前景。研究成果为GPCR靶向药物的创新提供了新路径，表明更为精准的调控方式将在心脏病的治疗中发挥重要作用。
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