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近日，金赛药业（GenSci）宣布其自主研发的新型口服小分子生长激素促分泌药物GS3-007a干混悬剂获得临床试验的批准，将针对生长激素缺乏症导致的儿童生长缓慢（PGHD）进行临床试验。这一批准标志着GS3-007a成为国内首个进入临床阶段的口服生长激素分泌素受体1a（GHSR-1a）小分子激动剂，有望颠覆传统的注射式治疗，提高患者的治疗意愿和生活便利性。
GS3-007a干混悬剂被注册为化药1类，金赛药业的医学总监陈燕琳女士表示，这不仅仅是一款新药，更是对传统治疗模式的突破。作为国内首个进入临床的口服GHSR-1a小分子激动剂，它改变了以往依赖蛋白类药物注射给药的模式。成功上市后，预计将彻底改变生长激素的治疗方式，为那些因怕针而无法坚持治疗的患者带来福音。
为改善患者用药体验，金赛药业一直在创新，并致力于开发“非注射”给药技术。2025年，该公司在《国际药物化学期刊》上发表了一篇命名为"Design, Biological Characterization, and Discovery of Capromorelin Derivatives as Oral Growth Hormone Secretagogue Receptor Type 1a Agonist for the Treatment of Growth Hormone Deficiency"的研究论文。该研究集中于生长激素分泌素受体1a（GHSR-1a）激动剂的开发，旨在为生长激素缺乏症（GHD）患者提供口服替代疗法。
PGHD是儿科常见的内分泌疾病，导致儿童生长缓慢，发育迟缓和骨龄落后。国内这一疾病的发病率大约为1/8600，其中以单纯特发性GHD最为常见，通常由下丘脑分泌促生长激素释放激素（GHRH）不足引起，约占PGHD患者的70%。目前，国内大约有510万儿童身高低于第三百分位数（P3），其中约有23万名儿童被确诊为矮小症。
目前，治疗儿童GHD的药物包括每日一次的人生长激素（hGH）和每周一次的长效生长激素（LAGH），两者均需皮下注射。GS3-007a则提供了一种口服药物选项，通过每日口服一次来刺激内源性生长激素的释放，为需求生长的矮小儿童提供了更多治疗选择。
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