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生命科学领域迎来重大突破，中国科研团队全球首发的iPSC细胞药物为渐冻症患者带来了新的希望。近日，全球首款针对渐冻症的iPSC再生神经细胞治疗注册临床试验，在北京大学第三医院成功完成了首例受试者的给药。这一进展对渐冻症——全球五大绝症之一的患者而言，如同划破长夜的曙光。
渐冻症，即肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种影响运动神经元的渐进性疾病。患者的神经元逐渐退化并死亡，导致从身体瘫痪到无法讲话、吞咽甚至呼吸的过程。当前，患者的平均生存期仅约为39个月，而根治此病的有效疗法仍未出现。
作为一名生命科学领域的追踪者，我对此次的技术进展深感振奋。这是全球范围内首个获得中美药监局双重认证的iPSC细胞治疗试验，并且完全由中国团队自主研发完成，这让中国在疾病治疗领域树立了新的标杆。
前京东副总裁蔡磊因罹患渐冻症而广为人知。尽管身体条件限制重重，他仍不放弃，而是积极推动渐冻症研究。今年6月，他与华大集团联合成立研究实验室，通过时空组学技术研究渐冻症患者的肌肉微环境，取得了关键性发现。这些发现为研究该病的原因开辟了新视野。
渐冻症研究领域中，遗体和组织捐献的重要性常常被忽视。由于疾病主要影响大脑和脊髓，需在患者去世后方能取得研究样本。蔡磊大力推动该领域的相关捐献，成功实现了中国在渐冻症研究样本上的从无到有的突破。
这场变革的核心在于iPSC技术。iPSC，即诱导多能干细胞，是将体细胞重编程成胚胎样干细胞，再分化为多种功能细胞的技术。士泽生物开发的XS228细胞注射液即是应用此技术的成果，无需复杂的细胞配型，大大减少了治疗成本和患者等待时间。
采用腰穿注射的方式，将临床级的iPSC衍生神经细胞植入患者体内。初步治疗结果显示，首位受试者没有出现并发症或其他不良反应，各项检查指标均正常，顺利进入了后续的观察期。这需更多临床实验来验证其长期的安全性和功效。
iPSC技术在其他神经系统疾病治疗上也展示出潜力。目前，士泽生物已获批针对帕金森病和脊髓损伤等多项临床试验。中国在此领域已步入全球领先行列。
国际视野中，针对罕见病的研究正不断前进。此前的研究显示，LXR激动剂可以改善一些罕见神经疾病患者的症状功能，而士泽生物的细胞药物早在2023年就获得美国FDA的孤儿药资格认证，成为中国首个取得此资格的iPSC衍生细胞药物。
孤儿药用于罕见病治疗，享有特殊的市场独占、费用减免等政策支持。中国对罕见病的关注及资金投入逐年增加，蔡磊建立的患者数据平台已汇聚了大量重要数据，支持着相关研究的持续推进。
虽然全球对渐冻症的了解仍有限，但生命科学的进步带来了无限可能。随着研究的持续深入，也许很快，人类将攻克渐冻症。那时，我们会记住那些为此做出贡献的患者、科学家和每一个关心的人。
生命的价值不仅在于顽强生存，更在于照亮他人，正如蔡磊所说：“我的努力不是为拯救自己，而是为了拯救更多渐冻症患者”。这种精神是推动科学不断前行的根本力量。
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