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近日，再生元公司（Regeneron）与Tessera Therapeutics宣布双方建立了一项全球战略合作关系，旨在协力推动α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）治疗的突破性基因疗法TSRA-196的商业化。
根据双方的合作协议，再生元公司将向Tessera提供总计1.5亿美元的经济支持，这其中包括现金支付和股权投资。若未来项目进展顺利，Tessera还有机会获得额外1.25亿美元的开发里程碑奖励。这次的合作采用风险共担的模式，两家公司约定以50:50的比例分担全球研发费用，并平分未来产品上市后的销售收益。这样的合作安排显示出再生元对TSRA-196这一核心资产的重大关注，而不仅仅是过往的简单授权协议。
AATD是一种因SERPINA1基因的遗传突变而引发的疾病，患者体内缺乏α-1抗胰蛋白酶，这种酶是关键的蛋白酶抑制剂，负责保护细胞和器官免受蛋白酶的破坏。如果这种酶的水平不足或者功能异常，会带来很大的健康风险。
这种病症是一种逐渐恶化的严重疾病，主要损害肺和肝脏等器官。如果不及时治疗，将严重影响患者的生活质量和寿命。而且，由于临床诊断的复杂性，病情的危害性更为加剧。目前针对AATD的治疗手段极为有限，依然没有彻底治愈的方法，现有治疗多是缓解症状和减缓病情进展。
TSRA-196提供了一种可能的一次性治愈方案，其临床前的研究显示出了显著的优势。在小鼠及非人灵长类动物模型试验中，该疗法在肝脏中的特异性编辑展示出了精准的效果，能精确修正SERPINA1基因的特定突变位点，并未检测到任何脱靶效应。这一重要发现扫除了进入临床试验的主要障碍，再生元在合作公告中强调，现有的数据已为TSRA-196临床研究计划提供了有力支持。研究数据特别指出，TSRA-196在安全性和耐受性方面尚属良好。
Tessera计划在2025年底之前向美国食品药品监督管理局（FDA）递交TSRA-196的新药研究申请（IND）及其他多项临床试验申请。根据研发分工，Tessera将负责首次人体试验的执行，而再生元则负责后续的全球开发及产品商业化。
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