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2025年12月22日，全球科技领军企业默克正式宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已经通过优先审评程序批准贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）用于治疗可能因手术切除而导致功能受限或严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。贝捷迈®是由和誉医药开发的首款集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂，这次获批标志着国内在TGCT治疗的创新药物研发领域取得了重大突破。
在全球范围内，贝捷迈®的批准是基于MANEUVER研究的积极成果。在这项全球III期试验中，贝捷迈®在第25周时的客观缓解率达到了54%，显著优于安慰剂组的3.2%。研究显示，在使用贝捷迈®的患者中，约75%按RECIST v1.1标准评估达到了缓解，患者耐受性良好。此次获批进一步巩固了默克在罕见肿瘤治疗领域的领先地位，并推动贝捷迈®在全球其他市场的注册申请进程。
默克医药健康首席执行官丹卓航表示，这次批准是实现改善罕见肿瘤患者生活质量的承诺的关键一步。我们正在积极推动贝捷迈®在中国以及其他市场的注册和分发，让更多患者受益。贝捷迈®的获批为那些原本面临有限治疗选择的TGCT患者，尤其是无法通过手术缓解病情的患者，提供了一种新型的系统性治疗方案。
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）这种罕见的局部侵袭性肿瘤，若未及时治疗，会导致关节功能逐渐丧失。贝捷迈®则在临床试验中显示出了显著的治疗优势。在第25周时，根据RECIST v1.1标准，主要终点客观缓解率（ORR）达到54%，远高于安慰剂组。此外，次要终点包括关节功能的提升、身体机能的改善以及疼痛的缓解均达到了统计学意义，进一步展示了贝捷迈®的疗效。
中国医学界专家对此次获批表示赞赏。北京积水潭医院牛晓辉教授指出，贝捷迈®的引入为中国的TGCT患者带来了重要的治疗新选择，而这种疾病往往在手术后容易复发或难以通过手术完全切除。此次贝捷迈®在中国获批，为广大患者带来了全新的治疗希望。
此次研究结果表明，贝捷迈®具有良好的耐受性，未发现对胆汁淤积性肝毒性或毛发、皮肤色素的影响。试验数据显示，在贝捷迈®治疗期间，因不良事件停药的患者比例极低，仅为1.6%，而因不良事件减量的比例为7.9%。
随着贝捷迈®在中国的获批，其作为一种有效控制TGCT并改善相关症状的治疗方案，极大提升了患者的生活质量。蔻德罕见病中心创始人黄如方强调，这一进展极大地减轻了患者的精神压力，拥有贝捷迈®治疗的患者，看到的将不仅是病情的缓解，更是生活品质的恢复。
贝捷迈®由和誉医药自主研发，是一种新型、高选择性的小分子CSF-1R抑制剂，已被NMPA和FDA授予突破性疗法认定，并获欧洲药品管理局（EMA）优先药物（PRIME）认定。默克公司获得了贝捷迈®的全球商业化权益。这次突破将为全球罕见病患者开辟新的希望。
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