点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
12月25日，国家药品监督管理局（NMPA）官方网站显示，阿斯利康公司研发的依普隆特生钠（Eplontersen）注射液已在国内获批上市。根据公开的资料和临床试验的进展情况，推测该药的此次获批可能主要针对成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的治疗。
转甲状腺素淀粉样变性疾病是一种复杂且具有致命性的系统性病症，患者通常会经历多种临床表现。这种疾病是由于转甲状腺素（TTR）淀粉样蛋白在多种组织和器官（如神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓）中的异常沉积所导致的。随着TTR淀粉样蛋白逐渐积累，可能会引发器官功能衰竭，最终导致死亡。
Eplontersen是由Ionis公司开发的反义寡核苷酸（ASO）类疗法，其作用机制通过每月一次的注射以抑制TTR蛋白的产生，属于一种针对RNA的治疗药物。该药物旨在减少肝脏中TTR蛋白的生成，具有潜力治疗多种类型的ATTR病症。
在此之前，Eplontersen已于2023年12月在美国获得FDA批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变多发性神经病（ATTRv-PN）。随后，该药在2025年3月也获得了欧盟对于相同适应症的批准。
Ionis公司与阿斯利康在2021年建立了合作关系，以在美国共同开发和商业化Eplontersen，并授权阿斯利康负责拉丁美洲以外其他地区的开发和商业化工作，该合作金额超过35亿美元。到2023年7月，这一合作进一步扩大，阿斯利康获得了在拉丁美洲地区的独家商业化权利，合作金额也因此超过了36亿美元。
在中国境内，阿斯利康已开展了一项III期、随机对照临床研究，旨在评价依普隆特生钠在中国ATTR-CM患者中对转甲状腺素蛋白水平的降低效果及其长期安全性。然而，具体的研究结果目前尚未公布。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
