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Omeros公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Yartemlea（narsoplimab）用于治疗与造血干细胞移植相关的血栓性微血管病（TA-TMA）患者，此批准适用于成人以及年龄在两岁及以上的儿童。TA-TMA是一种由补体凝集素通路激活引发的严重并发症，具有潜在生命威胁。Yartemlea是全球首个获准的凝集素通路抑制剂，其通过选择性抑制MASP-2酶来阻止凝集素通路的激活，同时保留经典补体和旁路通路的功能，后者对于机体免疫防御至关重要。
FDA的批准是基于一项针对成人TA-TMA患者进行的单臂、开放标签研究结果（TA-TMA研究，共28名患者），并伴随来自一项扩展使用计划（EAP）的额外支持数据。在EAP中，累计有221名成人和儿童患者参与，其中19名患者提供了可评估的治疗效果数据（包括13名成年人和6名儿童）。
疗效评估标准为血栓性微血管病（TMA）的完全缓解（CR），其定义为在血小板计数和乳酸脱氢酶（LDH）水平改善的基础上，伴随有器官功能的提升或摆脱输血依赖。在进行的TA-TMA研究中，61%的患者（17/28）实现了CR，而在EAP研究中，这一比例为68%（13/19）。此外，从TMA确诊开始计算的100天总生存率在TA-TMA研究中为73%（95% CI：52, 86），在EAP中则为74%（95% CI：48, 88）。所有入组患者均符合被国际公认为高危TA-TMA的标准，这意味着他们具有较高的死亡风险及不良预后。
Yartemlea，也称OMS721，是一种全人源单克隆抗体，靶向补体凝集素通路的效应酶MASP-2，这一创新的靶点与促炎反应密切相关。值得一提的是，抑制MASP-2不仅有效，而且不会影响抗体依赖的经典补体激活通路，这一通路是获得性免疫应答的核心部分。FDA已授予Yartemlea针对TA-TMA的突破性疗法认定以及孤儿药资格，而欧洲药品管理局（EMA）也已给予其在造血干细胞移植治疗上的孤儿药资格。
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