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近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）在官方网站上发布公示，默沙东公司（MSD）申请的贝组替凡片被建议纳入优先审评程序。贝组替凡片是一种口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，此次申请的适应症为成人及12岁及以上青少年患者中治疗局部晚期、不可切除或转移性的嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）。今年5月，该药物已获美国FDA批准用于相同的治疗用途。
嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（PPGL）是源自肾上腺髓质或肾上腺外交感神经副神经节的神经内分泌肿瘤，可能与特定的遗传综合征或基因突变相关。目前，这些肿瘤的治疗选择相对有限。科学研究显示，HIF-2α信号通路是嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（PPGL）形成的关键驱动因素，相关研究在2019年曾获得诺贝尔生理学或医学奖的认可。
贝组替凡在中国已被批准用于治疗包括VHL病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）等多种疾病。2023年12月，该药物获FDA批准，成为首款针对晚期RCC患者的HIF-2α抑制剂。
2025年10月，默沙东在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上揭示了贝组替凡的新研究数据。在这次会议中，二期LITESPARK-015研究的A1队列数据首次被公布，旨在评估该药物用于晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（PPGL）患者的疗效。
这项全球性关键试验纳入了12岁及以上的患者，他们的局部晚期、不可切除或转移性PPGL均被盲态独立中心审查（BICR）并依照RECIST 1.1标准确认。在队列A1中，患者每天接受120 mg的贝组替凡，直至观察到疾病进展或出现不能接受的毒性反应。研究的主要终点指标为根据BICR按RECIST 1.1标准评估的确认客观缓解率（ORR），其他关键终点包括缓解持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、药物安全性以及降压药物的使用情况。
截至数据截止时，共有72名患者参与试验，中位年龄为51.5岁，曾接受的中位治疗方案数目为1（范围：0-5）。在中位随访23.6个月时，ORR为26%，DCR为85%。中位DOR、PFS和OS均未达到。值得注意的是，30%的患者在至少6个月内，至少一种降压药物的每日剂量减少了50%以上。
研究分析表明，贝组替凡在晚期PPGL患者中展现出具临床意义的抗肿瘤活性，且缓解效果持久，安全性良好，未发现新的安全问题。这些研究结果进一步支持了在晚期PPGL中应用贝组替凡的潜力。此次贝组替凡在中国被建议纳入优先审评程序，预示着这一药物有望更快地为国内相关患者带来治疗上的新希望。
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