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阿尔茨海默病，常被称为“老年痴呆症”，是以隐匿发病和持续进展为特征的神经退行性疾病。从早期的短期记忆减退、容易迷路，到中期的逻辑思维崩溃和性格改变，再到晚期语言能力丧失和卧床不起，这一疾病不仅逐渐侵蚀患者的认知功能和尊严，也给家庭带来了巨大的照护负担。长期以来，临床治疗只能“缓解症状”，未能实现对病患神经元损伤和脑萎缩的逆转，因此，阿尔茨海默病曾被视作“不可逆转”的重症。
近日，一项刊登于《自然・医学》的研究为阿尔茨海默病的治疗带来了突破性进展。通过一项2a期临床试验，研究人员展示了间充质干细胞（MSCs）疗法在减缓脑萎缩速度和改善患者认知功能方面的显著效果。
首创性试验：49名患者的干细胞疗效验证
由Brian G. Rash团队开展的这项随机双盲安慰剂对照试验，具有里程碑意义。试验对象为49名轻度阿尔茨海默病患者，使用源于健康年轻成人骨髓的异体间充质干细胞药物laromestrocel，分为四个剂量组，进行了为期四个月的治疗，并在之后的39周进行随访。
分组和治疗方案
- 安慰剂组：每月进行安慰剂静脉输注，持续四个月。
- 小剂量组：开始时输注2500万个MSCs，后续三个月继续安慰剂输注。
- 中等剂量组：每月输注2500万个MSCs，持续四个月。
- 高剂量组：每月输注1亿个MSCs，持续四个月。
三大显著疗效：打破“不可逆转”的神话
试验结果令人鼓舞，三大核心疗效重新定义了对阿尔茨海默病治疗的理解。
显著减缓脑萎缩
全脑体积减少速度总体减慢了48.4%，其中，中等剂量组效果最佳，达到57%；海马体萎缩速度降低了61.9%，颞叶皮层萎缩减少了72%，有效减缓了大脑不可逆的损伤。
认知功能逐步改善
中高剂量组在MoCA、MMSE-2等权威认知评估中的得分提升明显，部分患者的自理能力评分提高了5.3分，大大减轻了家庭照护的压力。
安全性充分证明
治疗过程中没有出现严重的不良反应，其不良事件发生率与安慰剂组相当，且未见到影响多款阿尔茨海默病药物研发的关键风险（ARIA），证明了该疗法对轻度阿尔茨海默病患者的安全性和可靠性。
多重机制协同：干细胞疗法的科学逻辑
laromestrocel疗法的成功并非偶然，这与间充质干细胞的多重功能机制密不可分：
神经保护功能
间充质干细胞分泌血管内皮生长因子（VEGF）、脑源性神经营养因子（BDNF）等重要物质，能够挽救受损神经元，促进神经再生，并减少突触的丢失。
抗炎调节功能
通过抑制小胶质细胞和星形胶质细胞的过度激活，laromestrocel 平息了神经炎症，并减少 β 淀粉样蛋白（Aβ）聚集和 Tau 蛋白缠结的损害。
微环境修复功能
该疗法可优化大脑的局部代谢环境，改善脑供血，为残存神经元提供更佳的生存条件，从源头上减缓脑萎缩进程。
值得注意的是，干细胞疗法不仅在阿尔茨海默病中展现出巨大潜力，亦为其他神经退行性疾病如亨廷顿病的治疗开辟了全新的方向，让人们对这些难治性疾病的治疗前景充满期待。
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