2023年5月31日，维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”）宣布，其在研1类新药VSA001注射液在北京大学第三医院顺利完成首例受试者给药。本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的I期临床试验（CTR20231390），旨在评估VSA001在中国成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及药代动力学和药效动力学特征。
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VSA001是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA（siRNA）药物，通过有效且持久地沉默载脂蛋白C3的信使RNA（APOC3 mRNA）来降低APOC3蛋白水平表达，基于脂蛋白脂酶（LPL）依赖途径和非依赖途径，达到显著降低血清甘油三酯（TG）和富含甘油三酯脂蛋白（TRL）及其降解残留物水平的作用。
VSA001作为维亚臻重要的临床产品管线之一，境外完成的I期及正在进行中的II期临床试验数据已展现出显著的临床疗效、良好的安全性及较长的给药间隔等临床优势；此外，境外全球多中心FCS（家族性乳糜微粒血症综合征） III期临床试验已完成全部患者的入组。
家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重的极罕见遗传疾病，据不完全统计其患病率约为1/1,000,000，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）功能缺失突变引起。FCS通常导致空腹TG水平极度升高（900 mg/dL以上），严重TG升高可导致多种临床症状及严重并发症，包括可致命的急性胰腺炎、反复腹痛、2型糖尿病、肝脂肪变性和认知功能问题（也称为“脑雾”）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 家族性乳糜微粒血症综合征 适应症注册登录后可免费获得该适应症下的在研药物、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，特应性皮炎 适应症共有在研药物4个，包含的靶点有3种，在研机构6家，涉及相关的临床试验27件，专利114件。。。目前有效治疗FCS的药物选择非常有限，期待VSA001能够成功获批，给患者带来新的治疗选择。
