近日，强生旗下杨森（Janssen）公司宣布向美国FDA递交一种单片剂组合疗法（马昔腾坦10 mg+他达拉非40 mg）的新药申请（NDA），用于长期治疗WHO功能分级（FC）为II-III级的肺动脉高压（PAH）成人患者。马昔腾坦/他达拉非复方制剂是首个向FDA递交NDA的PAH单片剂组合疗法，如果获批，杨森全面的PAH产品组合将有望覆盖所有指南推荐的PAH治疗路径。
马昔腾坦是一类双重内皮素受体拮抗剂，可达到降低肺血管阻力的疗效，他达拉非是一种选择性５型磷酸二酯酶抑制剂，通过增加细胞内cGMP浓度使平滑肌细胞松弛、增值受抑制而发挥作用，可有效提高PAH患者的运动耐量，二者均可延长患者临床恶化时间、提高生命质量，是治疗PAH较为常见的药物。
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该新药申请基于一项双盲、随机、活性对照、多中心、适应性平行组别研究，旨在比较马昔腾坦/他达拉非复方制剂与马昔腾坦或他达拉非单药对PAH患者的疗效和安全性。共有187名来自全球148个临床试验中心的WHO FC II或III级成人PAH患者被纳入研究，这些患者或未经治疗，或已使用稳定剂量的ERA或PDE5i至少三个月。主要终点是开始治疗后16周测量的肺血管阻力（PVR），以几何平均值与基线的比率表示。。
结果显示，与马昔腾坦和他达拉非单药治疗相比，马昔腾坦/他达拉非复方制剂治疗可显著改善PAH患者的肺血管阻力，对患者6分钟步行距离也有更好地提升，且有着一致的安全性和耐受性。
肺动脉高压（PAH）是以肺血管重构，肺动脉压力、肺血管负荷进行性升高为病理特征的一类疾病，若治疗不及时，随着病情进展最终可导致难治性的右心衰竭，乃至死亡，是一类恶性心血管疾病。PAH发病率、致死率及病死率高，世界范围内，发病率和患病率约每100万成年人口有6例和48-55例，在发展中国家更为显著，有效、简便的治疗方案是不可或缺的。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 肺动脉高压 适应症注册登录后可免费获得该适应症下的在研药物、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止2023年6月2日，肺动脉高压 适应症共有在研药物145个，包含的靶点有70种，在研机构154家，涉及相关的临床试验1112件，专利13019件。。。期待马昔腾坦/他达拉非复方制剂的成功上市，为肺动脉高压患者提供更多的治疗选择。
