2024年1月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，维亚臻生物申报的VSA003注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH），可用于在饮食疗法和其他降脂治疗基础上且需要进一步降低LDL-C的HoFH患者，或其他降脂治疗无效、或不耐受其他降脂治疗的HoFH患者。
VSA003是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向降解血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）信使RNA（mRNA），增加对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）等的清除。因此具有针对高胆固醇血症、高甘油三酯血症、纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）等心血管领域未满足医疗需求的治疗潜力。
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2023年7月，维亚臻生物宣布，其在研1类新药VSA003注射液（以下简称VSA003）在中国医学科学院北京协和医院顺利完成首例受试者给药。
HoFH是由低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）分解代谢的关键基因发生突变所引起的常染色体显性遗传性疾病，因极为罕见已被纳入国家《第一批罕见病目录》。由于HoFH患者出生时就处于极高的LDL-C水平暴露状态，患者发生动脉粥样硬化性心血管疾病的风险明显增高，全身动脉粥样硬化病变发生早且进展快，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20至30岁之前死亡。靶向ANGPTL3的小核酸药物，有望通过非LDLR依赖的降脂机制，成为HoFH患者的更佳药物治疗选择。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 ，截止到 2024 年1月19日，siRNA这一药物类型共有在研药物593个，包含的适应症有325种，靶点177个，在研机构309家，涉及相关的临床试验578件……目前维亚臻生物产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢领域的siRNA药物。本次也是维亚臻生物第二款产品被拟纳入突破性治疗品种。此前，该公司靶向APOC3的siRNA药物VSA001注射液已经被纳入突破性治疗品种，拟开发用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。期待维亚臻生物在siRNA领域大展身手。
