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近日，来自Pharvaris公司的消息称，其研发的一类新药deucrictibant缓释片已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可。这标志着该药物将在中国开展临床研究。Deucrictibant是一种强效且选择性的缓激肽B2受体口服拮抗剂，目前正处于全球3期临床试验阶段，主要用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。
遗传性血管性水肿是一种罕见且可能危及生命的遗传疾病，由于C1酯酶抑制剂（C1-INH）的缺乏或功能异常引起。C1-INH是一种重要的血浆钾激肽酶抑制剂，能够调控体内的炎症反应。如果C1-INH缺乏，患者体内的缓激肽水平会增加，导致各类疼痛和肿胀，通常发生在面部、腹部、喉头和四肢。当腹部受累时，患者会经历剧烈腹痛、恶心和呕吐。若面部或喉部肿胀，可能会导致呼吸道受阻，存在窒息风险。
在治疗HAE时，通过拮抗缓激肽B2受体的活性被视为有效的治疗机制。Pharvaris公司开发出一种新型小分子药物平台，能够有效抑制该受体，并针对缓激肽相关疾病进行治疗。据Pharvaris公司介绍，他们基于对B2受体的深入研究，设计了适用于缓激肽结合的分子deucricbant。该药物直接作用于缓激肽B2受体，旨在阻碍缓激肽信号，从而达到治疗和预防HAE的效果。
此外，Pharvaris公司针对deucricbant的化学性质开发了两种口服剂型。其中包含一种用于快速缓解急性发作的胶囊，以及一种用于持续预防治疗的缓释片。目前，这两种剂型均在进行3期临床试验，适用于12岁及以上的HAE患者。
此前，Pharvaris公布了deucrictibant在预防HAE方面的2期临床试验（CHAPTER-1）的积极数据。试验主要终点显示，与安慰剂组相比，每日服用40 mg deucrictibant的患者月发作率降低了84.5%。在次要终点的分析中，患者发作的严重程度显著减轻，中度和重度发作事件数减少92.3%。同时，患者需按需接受药物治疗的发作次数也减少了92.6%。整体来看，接受治疗的患者生活质量得到了显著改善。
此次deucrictibant在中国获得临床许可，标志着该药物即将在中国进行相关的临床研究，以期为患有这种罕见疾病的患者带来新希望。
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