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6月11日，SpliceBio宣布成功完成1.35亿美元的B轮融资，本轮融资由EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同领投，Roche Venture Fund以及所有现有投资者参投。此轮资金将用于推动针对遗传性视网膜疾病斯塔加特病（Stargardt disease）的AAV基因疗法SB-007的临床开发，包括介入性I/II期ASTRA研究和观察性POLARIS研究。此外，SpliceBio还将借助这一融资加速开发其基于蛋白质剪接（Protein Splicing）技术平台的AAV基因治疗项目，项目领域覆盖眼科、神经学及其他未公开的适应症。
斯塔加特病是一种由ABCA4基因突变导致的遗传性视网膜疾病，患者常常遭遇进行性视力下降乃至失明，且目前尚无获批的治疗方法。SB-007的目标是通过生成功能完整的全长ABCA4蛋白，以解决此疾病的根本遗传病因，有望惠及所有患者，而不受具体突变类型的限制。
SpliceBio的核心优势在于其独特的蛋白质剪接平台，该平台利用一种称为内含肽（inteins）的专有工程化蛋白质（此技术源自普林斯顿大学）。目前，AAV载体的包装容量限制（约4.7kb）使得递送大基因成为难题，导致许多遗传病“无药可治”。SpliceBio的技术可将大基因分割成两个或多个转基因，通过双重AAV载体递送。进入细胞后，各转基因被翻译成蛋白片段，再由工程化内含肽精确剪接组装成治疗所需的全长功能蛋白。SpliceBio的目标是突破AAV载体的容量限制，将基因疗法的应用范围扩展到更多由大基因突变引起的遗传性疾病。
AAV基因疗法在全球生物医药领域备受关注，中国在这一赛道的研发活动也异常活跃。根据数据，国内有超过200个AAV基因疗法项目正在同步推进。今年4月，中国首个血友病B基因治疗药物获得批准上市，为该领域的发展注入了信心。同样地，自2024年以来，国内多家AAV基因疗法公司获得投资者的大力支持，包括因诺惟康、金唯科生物、康霖生物、朗信生物、星眸生物和安龙生物等公司均宣布完成最新融资，彰显出这一赛道的巨大潜力。
这一趋势展示了基因疗法领域在全球及中国的快速发展，以及投资界对该领域长期发展的信心。这一领域在未来或将为更多遗传性疾病提供创新的治疗方案。
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