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湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）是全球老年人失明的主要原因之一。此病的治疗通常需要每月进行眼内注射。2025年6月，艾伯维启动了针对基因疗法ABBV-RGX-314的III期临床试验，这种新方法有望以一次性注射替代终身的反复治疗。
一、ABBV-RGX-314新颖特性
ABBV-RGX-314利用AAV8病毒作为载体将编码抗VEGF单抗片段的基因输送到视网膜细胞，阻止了异常血管的生长。异常血管是造成视网膜损伤和视力丧失的主要原因之一。相比现有的抗VEGF治疗药物如雷珠单抗需要频繁注射，ABBV-RGX-314的治疗模式标志性地减少了患者的痛苦和并发症风险，提升了生活质量。通过一次性眼内治疗，它可以长期抑制异常血管的生长，为患者提供了长效的治疗优势。
此次全球范围内561例wAMD患者参与的III期临床试验中，研究人员制定了多个创新设计，包括设置双剂量组以确定最佳治疗剂量，并直接与传统标准药物雷珠单抗进行对比，用以测量在不同治疗周期内的疗效。这种设计不仅帮助研究人员观察到ABBV-RGX-314在减少注射频率上的优势，也强调了其在长期安全性上的表现。
二、临床研究数据分析
在RGX-314-2103研究中，14位接受高剂量视网膜下注射的患者在6个月后的视力测试（BCVA评分）中，取得了平均增加8.6个字母的显著改善，这一提升对日常活动如阅读和识别物体十分有利。在另一项研究RGX-314-5101中，9位患者中有78%的人在接受相同治疗后不再需要补充的抗VEGF注射，显示出ABBV-RGX-314在减少治疗负担上的显著效果。
尽管如此，在探索SCS注射途径的研究中，疗效却差强人意。不同剂量的SCS注射不仅未能显著改善患者的视力，反而有所下降，提示SCS注射可能存在药物分布不均等问题。
三、战略规划涵义
艾伯维投入重金17亿美元获取ABBV-RGX-314的开发和商业化权益，此举展现了其在生物医药领域的长远战略。开发依托于ReGenXBio的NAV技术平台，这一技术提高了基因递送的效率和安全性。同时，艾伯维与ClearsideBiomedical合作开发的SCS注射器，为非手术治疗法奠定了基础，尽管目前效果有限，但长期来看，这种方法将赋予患者在家中自行治疗的可能性。
从市场上看，wAMD患者群体数量巨大，每年耗资颇多。ABBV-RGX-314因其“一次治疗，长期起效”的特点与合理的定价策略，有望在市场中抢占一席之地，提供了巨大的商业潜力。
四、结论与未来展望
艾伯维的ABBV-RGX-314基因疗法在治疗老年致盲眼病方面已经展现出显著的技术进步和战略远见。其运用AAV8病毒载体的创新模式为wAMD患者提供了一种长期有效的治疗希望，不仅减轻了患者负担，也在商业上具有广阔前景。随着第III期临床试验的顺利推进，ABBV-RGX-314有望成为历史性的治疗标杆，彻底颠覆现有的治疗格局，为更多患有老年致盲眼病的人群带来福音。
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