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近日，由国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室及复旦大学附属华山医院的郁金泰教授团队经过长期研究，在帕金森病领域取得了突破性进展。他们首次在国际上发现了一种新的治疗靶点FAM171A2，并鉴定出了一种具有潜在治疗效果的小分子化合物。此项研究成果对帕金森病的干预和治疗具有重要意义，相关论文于2月21日发表在《科学》期刊上。
帕金森病的全球挑战与背景
帕金森病是继阿尔茨海默病之后，全球第二大常见的神经退行性疾病，患者的生活质量因此受到严重影响。预计到2040年，全球帕金森病患者人数将从2015年的约700万人增加到1300万人，其中中国的患者数量占据了一半。帕金森病的病因复杂，目前的治疗方法仅限于缓解症状，无法延缓疾病的进展。因此，明确发病机制并开展针对性的治疗成为当前科学界的重要课题。
FAM171A2：帕金森病治疗的新希望
郁金泰教授的团队在五年的研究中，发现了与帕金森病密切相关的FAM171A2基因。研究显示，此基因编码的蛋白是病理性α-突触核蛋白传播的关键因子，阻止其传播有助于延缓帕金森病的发展。团队通过全基因组关联分析识别出FAM171A2为风险基因，并通过实验验证该蛋白在神经元膜中扮演着“智能识别门”的角色，诱导病理性蛋白的聚集，从而导致神经元的损伤和死亡。通过转基因小鼠的实验，研究表明去除FAM171A2可有效延缓帕金森症状的发展。
人工智能助力前沿药物研发
借助人工智能和高通量筛选技术，研究团队从逾7000种化合物中筛选出一种有效阻断FAM171A2与病理性α-突触核蛋白结合的小分子。这一发现为帕金森病治疗提供了新的干预手段。《科学》杂志的审稿人称其为帕金森治疗领域的一项突破性成果，因其为疾病的治疗和阻断病理传播提供了新路径。
迈向临床应用的步伐
郁金泰教授团队已申请了针对FAM171A2的国际专利，并计划加速药物研发的临床前研究。未来数年内，团队将致力于将研究成果转化为实用的治疗手段，期望这些新药能在全球舞台上引发新一轮的治疗革命。这一创新不仅将为帕金森病患者带来福音，还可能拓展到其他神经退行性疾病的治疗。
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