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近日，默沙东一款针对病毒的新药剂型在国内提交了上市申请并获受理。这款药物引起行业广泛关注，因为它的适应症覆盖了在儿童药物市场中的缺药领域。
在国际上，儿童药物的短缺问题一直未能很好解决，而我国的儿童药物市场也被视为一个潜力巨大的领域，市场规模已经达到千亿级。近年来，我国陆续出台了一系列政策，旨在鼓励儿童药物的研发创新，并加快相关药物的审评审批步伐。在2025全国两会上，部分代表呼吁加快儿童罕见病药物的研发以及集采，以解决药物短缺的问题。
在此背景下，默沙东推出的儿童新药有望被纳入优先审评，并迅速进入这一庞大的市场，开拓新的增长空间。尽管默沙东的K药在2024年成功保住了“药王”的地位，但随着专利即将到期和HPV疫苗的市场表现不佳，该公司在中国的收入下降了两成，总体业绩面临压力。无论是进军儿童药市场，还是在ADC及GLP-1等领域进行大规模收购，默沙东都在寻求填补业绩缺口。
01拓展儿童药领域
默沙东的来特莫韦是一种创新型巨细胞病毒末端酶抑制剂，早在2017年已经在美国获得FDA的批准，是全球首个用于异基因造血干细胞移植受者预防巨细胞病毒感染的药物。2022年初，该药物在中国上市，最初主要有成人用片剂和注射剂，此次计划推出的是一种适合儿童的小剂量制剂，即直径不超过4毫米的来特莫韦微片。它不仅适用于接受异基因造血干细胞移植的成人，还包括体重≥6千克且年龄在6个月以上的儿童患者，以预防巨细胞病毒感染。
这是来特莫韦首次将儿童纳入适应症范围。考虑到巨细胞病毒的高感染率以及儿童用药选择的有限性，该药物有望避免仿制药的竞争，并打开新的市场空间。数据显示，来特莫韦在2024年国内的销售额已接近2亿元，累计三年销售额达到了近4亿元。其上市申请于3月8日被CDE受理，此前的3月4日，该药已经被公示拟纳入优先审评，因为它属于儿童新品种，符合相关政策。
国元证券的报告指出，从2016年到2021年，中国儿童药市场规模从650亿元增长到1080亿元，年均复合增长率为10.69%。而另有数据表明，儿童药物在全国药物总量中所占比例不足10%，其中专用化学药物仅占5%左右，其余则为儿童及成人共用药物，因此儿童专用药物短缺情况尤为突出。
由于儿童药物研发难度大、周期长，市场长期面临“种类少、剂型少、规格少、特药少”的问题。为此，我国出台了一系列鼓励政策，希望逐步改善儿童药物临床供应短缺的问题。从2016年至2024年，国家卫健委发布了5批《鼓励研发申报儿童药品清单》，共计32个适用儿童的药品获批上市，其中包括16个罕见病药物，并明确表示将继续加大对儿童用药的研发和生产的支持力度。
受相关政策和用药需求的推动，儿童药物市场在未来将迎来重大发展机遇。行业分析认为，到2030年，中国的儿童用药市场规模将达到1500亿元。
具体到默沙东所开发的来特莫韦微片，巨细胞病毒在成人和儿童中感染率皆高，尤其是一岁幼儿的感染率可达80%。虽然大部分儿童不会表现出症状，但病毒可能长期潜伏，一旦发病，可能影响多个器官，临床需求巨大。
默沙东并不是首次涉足儿童药物领域，此前其儿童哮喘药物孟鲁司特钠和抗真菌感染的诺科飞等多款药物已在中国上市。此番增加对中国儿童用药市场的投入，或能在一定程度上弥补HPV疫苗市场疲软带来的业绩压力。
02巨头的业绩防御战
由于K药的专利将在2028年到期，默沙东近年来一直在寻找新的“药王”以应对潜在的市场挑战。祸不单行，之前备受关注的HPV疫苗也开始遇冷，令默沙东在中国的业绩大幅下滑，整体营收面临压力。
根据默沙东2024年2月发布的财报，虽然其全球营收同比增长6.74%，达到641.68亿美元，但从中国市场的收入却减少了20%，至53.94亿美元。中国市场在全球制药业务中的份额也从2023年的12.5%降至9.4%。
市场萎缩的原因主要是整体经济环境的影响，以及消费需求疲软、国产疫苗的竞争、渠道库存升高等因素的叠加，导致HPV疫苗销售下降。为此，默沙东在2月宣布暂停向中国供应HPV疫苗，引发了行业的广泛关注。
事实上，自2023年起，HPV疫苗的需求下滑趋势开始显现，默沙东已开始采取补救措施，一方面开拓男性市场，另一方面加快推出21价肺炎疫苗等其他产品。但就目前来看，效果并不显著。
放眼整个公司，HPV疫苗是其在中国市场的主力产品，而K药无疑是默沙东的另一支柱。如果说HPV疫苗的受挫对区域市场的影响巨大，那么K药专利到期将对全球业绩产生深远的影响。
为维护其全球地位，默沙东早在2019年JPM大会上就已表示将通过业务发展交易构建更强的产品线。无论是在肿瘤、自身免疫还是代谢领域，默沙东都投入了大量资金，先后将ADC、GLP-1及PD-1/VEGF双抗等药物领域纳入旗下。
在ADC领域，自2020年至2024年，默沙东达成了7笔相关收购和合作交易，总额达到400亿美元。默沙东从科伦博泰、第一三共等公司获得了多个ADC项目，已有药物在靶向HER3、B7H3、CDH6、TROP2等特定靶点上进行研究，其中四个项目处于III期临床，一个正在申请上市。
为扩大K药的市场，默沙东还在推进K药与旗下ADC药物的联用治疗。今年初，K药和Nectin-4 ADC维恩妥尤单抗的联合疗法已获中国批准上市。
在潜力巨大的GLP-1市场中，默沙东同样展开了积极布局，希望找到“药王”继任者。该公司最早在2010年就已经有GLP-1项目进入临床，此后布局包括GCGR激动剂和GLP-1R/GCGR双重激动剂等项目。
2024年，默沙东频频收购中国的药物资产，不仅以5.88亿美元首付收购了礼新医药的PD-1/VEGF双抗，还以20亿美元的总交易额引入了翰森制药的口服小分子GLP-1受体激动剂，开始其在减重药物赛道的差异化布局。
03结语
在雄厚资金的支持下，默沙东的收购行动加大了其潜在产品线的广度，使之在面对K药专利悬崖的挑战时具备更好的准备。
在2025年年初的JPM大会上，默沙东的首席执行官Rob Davis透露，到2024年，默沙东在III期临床研究的产品数量比2021年几乎翻了一番，并且总共在业务发展交易中投入了约400亿美元。默沙东预计其2025年全球销售额将在641亿至656亿美元之间。
依托现有的肿瘤产品线业务，默沙东还将2030年肿瘤业务的收入目标从200亿美元提升至250亿美元，并计划逐步推出20款潜在的拳头产品。
默沙东正试图通过扩大K药的市场和布局多元化药物管线，减轻对单一产品的依赖，其战略成效如何，尚待市场的进一步检验。
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