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在CRISPR MEDiCiNE 2025峰会上，美国科学家马克·温伯格表示，中国在基因编辑领域的竞争力已与美国不相上下，未来这一趋势将愈发明显。他的这一评价源于他所见证的中国生物技术公司辉大基因的最新科研成果。
辉大基因的研究显示，其产品HG302（hfCas12Max）用于治疗杜氏肌营养不良症，结果令人振奋：无严重不良反应，患者在三个月内即显示运动功能改善。例如，北极星评估评分提升1分，6分钟步行距离增加60米，4级爬梯时间缩短30秒。
此外，辉大基因研发的全球首款RNA编辑疗法HG204（hfCas13Y）针对MECP2重复综合征的治疗引起关注。这款疗法显著改善了患儿的认知、运动和情绪状态，为这种严重的儿童神经发育疾病带来了新的希望。这是首次在大脑中测试CRISPR疗法，彰显出里程碑式的进展。由于MECP2基因的异常表达会导致严重的神经功能障碍，辉大基因采用的Cas13Y酶技术，通过调控mRNA平衡MECP2基因的表达，从而达到有效治疗的目的。
在CRISPR疗法应用杜氏肌营养不良症的过程中，辉大基因展示了利用高保真Cas12（hfCas12Max）技术的一套独特方法。他们通过单个病毒载体将CRISPR RNA递送到肌肉中，以破坏DMD基因的特定位点，实现功能性蛋白质的表达和肌肉功能的改善。目前并未观察到严重不良反应，这也是FDA授予HG302孤儿药资格的原因。
辉大基因的崛起正值美国科研界面临预算削减之际，彰显了其在基因编辑领域的重要潜力。公司成立于2018年，由杨辉、姚璇等人领衔，专注于基因治疗药物的研发。其CEO陆英明曾担任跨国药企高管，并在多个医学领域实现突破。辉大基因已融资1.32亿美元，正寻求更多资金以继续推进新的基因治疗项目。
与很多美国公司不同，辉大基因并不局限于单一技术，而建立了完善的技术平台。陆英明指出，这种技术多样性使得他们可以为不同疾病选择最佳解决方案。然而，基因编辑领域仍面临诸多挑战，包括统计困难和长期风险的不确定性。对此，公司计划通过与大型药企合作，寻找更多合作共赢的机会。
尽管基因编辑公司面临诸多困境，但CRISPR的潜力依旧吸引各界关注。近年来，即便有公司的失败案例，中国在基因编辑领域的快速发展，以及全球融资环境的复苏，显示出行业回暖的迹象，尤其是像辉大基因这样的企业，未来或将有更多的发展机会。
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