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近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公布，由德国默克公司申报的盐酸匹米替尼胶囊（ABSK021胶囊）有望被纳入优先审评，计划用于需系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。根据公开资料，匹米替尼是一种由和誉医药研发的新型口服高选择性小分子CSF-1R抑制剂，默克公司持有该产品的全球商业化权利。
腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的良性肿瘤，主要生长在关节及其周围，较常见于年轻人群体，尤其是正处于工作年龄的年轻人和中年人。此种病症常表现为关节肿胀、疼痛、僵硬及活动能力受限，严重影响患者的生活质量。一般情况下，腱鞘巨细胞瘤需要通过手术治疗，但由于术后复发率较高，反复手术可能带来诸多并发症，因此，迫切需要一种有效的系统性疗法帮助控制肿瘤的生长。
值得一提的是，匹米替尼已获得中国NMPA和美国FDA的突破性疗法认定，并被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）资格，用于难以手术治疗的腱鞘巨细胞瘤患者。同时，匹米替尼也正被研究用于治疗慢性移植物抗宿主病。
2025年4月，和誉医药宣布默克根据2023年12月双方签订的协议，已选择行使匹米替尼的全球商业化权利，为此支付了8500万美元。在这项合作中，和誉医药有望获得总计6.055亿美元的收益，包括预付款、开发和商业化里程碑付款，以及基于年度净销售额的两位数比例的销售分成。
2024年11月，和誉医药公布了3期MANEUVER研究的最新结果：匹米替尼在治疗腱鞘巨细胞瘤患者的效果显著，达到了统计学上的明显改善，客观缓解率为54.0%，远高于安慰剂的3.2%。此次MANEUVER研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估匹米替尼对适合接受系统治疗且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者的安全性和有效性。研究分别在中国、欧洲、美国及加拿大进行，参与患者包括中国的45例、欧洲的28例，以及美国和加拿大的21例。
此外，该研究还显示，匹米替尼在次要终点的表现同样显著改善，包括患者的关节僵硬度和疼痛程度。MANEUVER研究表明，匹米替尼具有良好的耐受性，其安全性数据与此前的一致，未见胆汁淤积性肝毒性的不良反应。
和誉医药亦公布了1期开放标签多中心研究成果。截至2024年6月，有42名接受50 mg剂量的患者数据表明，根据独立审查委员会（IRC）评估，最佳客观缓解率为85.0%。这一研究显示，约54.8%的患者接受治疗时间超过18个月，38.1%超过24个月。根据Kaplan-Meier曲线分析，中位缓解持续时间尚未达到，69.0%的患者继续治疗。
本次匹米替尼针对腱鞘巨细胞瘤适应症拟纳入优先审评，预示着其有望加速上市，为患者提供更为便捷的治疗选择。
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