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近日，全球学术界迎来了一个突破性的新研究，为基因编辑技术开启了新的篇章。尽管传统基因编辑工具（如CRISPR-Cas9）在修正小幅突变时已然功不可没，但在插入完整基因方面，它们一直面临着诸多挑战。同时，病毒载体虽然能实现完整基因的插入，但由于其具有随机整合和免疫原性的问题，局限了其应用的广度。
然而，这种情况即将改变。5月15日，Broad研究所的刘如谦（David R. Liu）教授与哥伦比亚大学的Samuel H. Sternberg教授团队在国际顶尖学术期刊Science上发表了一项标志性成果。他们以定向进化与理性设计相结合的方法，成功地改造了CRISPR相关转座酶系统（CAST），推出了一种创新的基因插入工具——evoCAST。这一技术不仅解决了CAST在人类细胞中效率低下的问题，还为遗传病治疗、细胞工程及基础研究提供了一个全新的操作平台。
evoCAST技术的推出，对基因治疗领域中长链DNA片段的精准插入难题给予了创新性的解决方案。这项技术在提高基因组特定位点的插入准确性以及避免非预期修饰方面取得了历史性突破。尤其是在解决诸如囊性纤维化这类多变的遗传病时，evoCAST通过在基因组中精准插入健康基因，不再需要针对每种突变类型单独开发药物，从而展现出了其无可比拟的优势和潜力。
Sternberg团队在几年前发现，天然存在于细菌中的基因转移系统CAST，能够在不造成染色体损伤的情况下实现大片段DNA的插入。研究人员利用这一灵感，将CAST的转座酶模块与噬菌体联系，通过不断的筛选和进化，成功获得了在人类细胞中整合活性提高200倍以上的进化版本TnsB蛋白。研究者结合这一改良的TnsB与其他优化的CAST组件，成功开发出evoCAST系统，该系统在多种基因组目标位点实现了大幅提升的整合效率。
虽然当前最大的挑战在于如何将这些编辑工具高效递送至体内目标组织，但随着研究的推进，evoCAST技术有望为基因治疗打开新的大门，为遗传病患者提供更安全、通用的治疗方案。研究团队已计划在更贴近临床的模型系统中进行后续测试，以加速推动这一技术的临床转化。
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