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朗信生物携手推进罕见眼科疾病基因疗法十年战略合作

新药情报编辑 | 2025-07-17 |

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714日,Golden Age Health Pte. Ltd.(简称 GAH)与朗信生物正式宣布,双方已签署了一项为期十年的独家推广服务协议。根据协议,GAH 将全权负责朗信生物在中国大陆地区的首创新药(Best-in-Class)基因疗法候选药物 LX101 的商业化推广。LX101 是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,其主要作用是将功能性 RPE65 基因递送至视网膜细胞,旨在恢复因双等位基因 RPE65 突变导致的遗传性视网膜营养不良(IRD患者的视觉功能。

目前,该药物正在中国进行第三阶段临床试验,预计关键性数据将于2025年第四季度公布。同时,朗信生物计划积极向中国国家药品监督管理局(NMPA)提交新药上市申请(NDA)。如果成功获得批准,LX101 将为合适的患者提供一种单次给药、效力持久的治疗方案,其目标是阻止或逆转视力丧失的进程。

GAH 将充分利用其覆盖疾病与医学教育、市场准入及患者支持的全方位平台,努力满足患者旅程中的未竟需求,包括对疾病的认知、及时的诊断与治疗、以及治疗的可及性与经济负担能力。双方将紧密合作,努力将这一可能改变生命的疗法尽快带给中国大陆因 RPE65 基因突变而受到遗传性视网膜营养不良影响的患者,让他们能够迎接一个更为光明的未来。

遗传性视网膜营养不良(IRDs),包括视网膜色素变性(RP,是一类影响视网膜感光细胞的遗传性疾病,常导致严重的视力损害甚至失明,通常在儿童时期开始发病。据统计,RP 在全球的患病率约为 1/3000 1/4000,并已被正式列入中国《第一批罕见病目录》(2018年),这表明该类疾病患者已受到广泛关注。

 


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