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CAR-T细胞疗法CARVYKTI:2025年第二季度销售额达4.39亿美元

新药情报编辑 | 2025-07-19 |

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2025717日,葛兰素史克公司(LSE/NYSEGSK宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)的肿瘤药物咨询委员会(ODAC)在对Blenrep的联合用药方案进行评估时投出了反对票。这项评估针对的是用于复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成年患者,这些患者至少接受过一次既往治疗。FDA预计将在2025723日的处方药用户付费法案(PDUFA)目标日期之前对Blenrep进行最终审查。在此期间,FDA将认真考虑ODAC提供的建议。

虽然面临不利的投票结果,GSK公司仍然对Blenrep的获益/风险比充满信心,并计划与FDA紧密合作,以推动对该药物用于RRMM治疗的最终审查。Blenrep是一种靶向BCMA的抗体偶联药物(ADC),其基于DREAMM-8研究的联合用药方案已经在英国、日本及部分其他市场(如瑞士)获得批准用于RRMM的治疗。

此外,通过DREAMM-7研究结果,该联合用药方案在欧盟、中国等主要市场正接受审查。值得注意的是,中国国家药监局已授予Blenrep突破性疗法认定和优先审评资格。DREAMM-7DREAMM-8两项III期临床试验均已达到PFS的主要终点;其中,DREAMM-7达到了OS的关键次要终点,但DREAMM-8未能达成。

在安全性方面,Blenrep的联合治疗显示出较高的3~4级副反应发生率,部分患者因此需调整剂量甚至停止治疗,同时有患者报告出现眼毒性。ODAC专家指出,对于Blenrep的主要有效性担忧在于DREAMM-8未能达到OS次要终点,并且两项试验的入组人群代表性不足。另外,眼毒性是以往多发性骨髓瘤治疗药物中未曾出现的问题。最终,ODAC专家以5:3的投票结果反对批准该联合用药方案。

此外,在相关医药行业动态中,2025718日,亿帆医药002019.SZ)宣布,其口服用苯丁酸甘油酯仿制药的上市申请已被国家药品监督管理局受理。此药主要用于长期治疗那些无法通过限制蛋白质摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍患者。

尿素循环障碍是一种罕见的遗传代谢疾病,苯丁酸甘油酯可帮助维持正常血氨水平、降低高氨危象的发生率,并改善患者的认知功能与生长发育。目前,中国大陆仅有Immedica Pharma AB的一家企业生产了上市的苯丁酸甘油酯,亿帆医药的这一仿制药有望成为首个仿制版本。

 


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