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2020年，Vertex Pharmaceuticals与Affinia Therapeutics间达成了一项战略合作协议，双方致力于开发针对杜氏肌营养不良症（DMD）的新药。此外，合作还包括1型肌营养不良症（DM1）和囊性纤维化（CF）等遗传疾病的基因疗法研发。在双方的合作框架中，Affinia负责利用其独特的AAV Smart Library载体库及相关技术，设计新型的AAV衣壳，支持Vertex的基因治疗项目。与此同时，Vertex则负责为这些基因疗法的开发提供资金，涵盖从临床前到临床开发的各个阶段，并负责任何可能获批产品的商业化。
然而，最近，Vertex与Affinia的多个基因和基因编辑（CGT）疗法项目被宣布终止，具体情况如下：
首先，针对杜氏肌营养不良症的基因治疗药物在临床前阶段已被停止开发。杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传疾病，主要影响男性患者，其特征为肌肉逐渐无力和萎缩。当前，临床治疗选择有限，基因治疗被期待可以恢复肌肉功能。此次研发的中止，尽管未披露具体原因，但临床前阶段常常面临诸多技术挑战，比如载体传递效率、基因表达调控和安全性评估等，可能在这些方面遇到了无法克服的技术瓶颈。
其次，针对1型强直性肌营养不良的基因治疗药物也宣布停止。该疾病会导致患者肌肉强直及进行性无力，并可能影响心脏等其他器官。此疗法的研发旨在通过基因干预治疗DMPK来改善疾病进程。但在临床前研究中，基因编辑的精准性不足、治疗后可能引发免疫反应，以及动物实验未能展现预期疗效，都可能是影响研发价值判断的因素。
第三款终止的疗法是针对囊性纤维化的基因治疗。该疾病可导致肺部黏液积聚，引起感染和呼吸衰竭。基因治疗在临床前阶段面临载体如何将基因传递至肺部特定细胞并确保长期有效表达以及不良反应等问题，未能在这些关键技术点上取得突破是终止研发的可能原因。
最后，针对疼痛适应症的SCN10A靶向基因治疗药物也终止开发。疼痛领域急需创新疗法，该治疗通过调控Nav1.8来干预疼痛信号传导。但在临床前研究中，可能在基因编辑工具效率、靶向准确性和对神经系统的长期安全性评估中发现问题，导致研发终止。
Vertex此次的决定反映了生物医药研发中的高风险性，虽然研发中止，但为行业积累了宝贵的经验。未来，Vertex可能调整其研发策略，集中于更具可行性的方向，并希望其他企业能从中吸取教训，推动基因治疗领域的持续发展。
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