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华中科技大学附属协和医院的梅恒教授团队在多发性骨髓瘤的治疗研究中取得了突破性进展。在梅教授的带领下，该团队首次成功使用体内生成的CAR-T细胞技术治疗4例复发难治型多发性骨髓瘤患者。这一重要研究成果发表在最新一期的《柳叶刀》中。
该研究利用了一种创新性的ESO-T01慢病毒载体。这种载体包含了针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR，能够通过单次静脉注射，直接在患者体内将T细胞编程为特异靶向BCMA的CAR-T细胞。ESO-T01病毒载体经过多项创新设计，以优化其稳定性和安全性，包括对病毒包膜蛋白的改造、过表达CD47蛋白以避免被免疫系统吞噬、以及搭载抗T细胞受体的纳米抗体，以确保对T细胞的精准定位。
在一种单臂、开放标签的1期研究中，专家们对该技术进行了测试，评估了其安全性、耐受性以及初步的疗效。参与研究的4名患者，均曾接受多种既有疗法但效果有限。在治疗过程中，他们仅需接受一次低剂量的ESO-T01注射，而无需像传统方法那样进行体外细胞培养及淋巴细胞清除。
在安全性评估中，所有患者在治疗的第一天出现了急性炎症反应，但均能通过对症处理迅速缓解。尽管有几名患者经历了三级或一级的细胞因子释放综合征，及一名患者出现轻微的神经毒性反应，但这些症状通过使用皮质激素得到了有效控制。此外，尽管两名患者出现了肺部感染，但通过抗生素治疗得以遏制。
疗效方面，所有患者在治疗后都表现出了不同程度的缓解，其中两名患者完全缓解，另外两名则部分缓解。治疗后的10到17天，CAR-T细胞在患者体内达到高峰，并在多种组织和体液中可被检测到。研究显示，这种体内生成的CAR-T细胞能够有效浸润传统疗法难以到达的区域，诸如脑脊液等，同时患者的肿瘤细胞显著减少，肿瘤微环境改善。
然而，研究中也提到个体疗效的差异化。例如，一名患者因体内老化T细胞的积聚导致响应不佳，提示个体生理差异可能在疗效中起到影响。尽管如此，该研究为体内CAR-T技术在血液肿瘤中的应用指明了新的方向，代表着一项重大的技术突破。期待未来能够通过更大规模的研究深入验证这一技术的有效性与安全性。
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