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日前，阿斯利康与第一三共联合宣布，其重磅抗体偶联药物Enhertu与帕妥珠单抗联合用作HER2阳性转移性乳腺癌患者的一线治疗，已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定。这一认定基于DESTINY-Breast09 3期临床试验的数据成果。试验结果显示，与活性对照组相比，Enhertu联合帕妥珠单抗显著降低了44%的疾病进展或死亡风险（HR=0.56；95% CI：0.44-0.71；p<0.00001）。依照盲法独立评审委员会的评估，Enhertu联合治疗组的中位无进展生存期达到40.7个月，而对照组为26.9个月。治疗效果在不同亚组患者中都表现一致。
同时，Enhertu联合治疗组的确认客观缓解率达到85.1%，高于对照组的78.6%。Enhertu是阿斯利康和第一三共共同开发的抗体偶联疗法，采用第一三共的DXd ADC技术平台，结合靶向HER2的人源化单克隆抗体与拓扑异构酶1抑制剂有效载荷制成。该药物于2019年首次获得FDA批准，用于治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者。
与此同时，Praxis Precision Medicines公司也宣布，其在研药物relutrigine获得美国FDA突破性疗法认定，适用于治疗与SCN2A和SCN8A相关的发育性与癫痫性脑病（DEEs）的儿科患者。Relutrigine是一种钠通道功能状态调节剂，此次突破性疗法认定主要基于EMBOLD临床2期试验的积极结果。
在试验中，relutrigine组在为期16周的双盲治疗期间，癫痫发作频率较安慰剂组减少46%，超过30%的患者在治疗中完全无发作，并在警觉性、交流能力及癫痫严重程度方面有显著改善。延长期数据显示，到第11个月时，患者癫痫发作平均减少约90%，无癫痫发作的时间平均达67天，远超基线期的3天。整个研究过程中，未观察到新的安全风险、与药物相关的严重不良事件，并且不需要调整剂量。目前，试验的第二队列研究正在进行中，预计将于2026年上半年公布主要结果，随后计划进行新药申请。此外，公司已启动EMERALD研究，以进一步探索relutrigine在更广泛DEE患者中的应用潜力。
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