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2025年7月18日，百时美施贵宝公司公布了其药物罗特西普用于治疗骨髓纤维化相关贫血的三期临床试验INDEPENDENCE的最新研究数据。研究结果显示，尽管未达到在24周内连续12周摆脱输血依赖的主要终点，然而，罗特西普治疗组的患者中，仍有相对较多的患者实现了输血量减少至少50%，并且血红蛋白水平显著提高，增加超过1g/dL。
罗特西普是一种ActRIIB-Fc融合蛋白药物。通过与特定的TGF-β超家族配体结合，它能够抑制Smad 2/3信号通路的传导，促进晚期红细胞的成熟，由此帮助机体产生更多的正常红细胞。尽管此次在骨髓纤维化相关贫血的临床试验中未实现预期的主要终点，百时美施贵宝仍将积极与FDA及EMA展开沟通，探讨罗特西普在该适应症上的上市申请路径。
回顾其发展历程，Reblozyl于2019年获得批准用于治疗地中海贫血，2020年进一步被批准用于治疗低至中风险的骨髓增生异常综合征相关贫血。截至2024年，Reblozyl的销售额已达到17.73亿美元，并在2025年第一季度实现了4.78亿美元的销售，预计年度销售额将超过20亿美元。目前，该药物正在进行针对骨髓纤维化和非输血依赖性骨髓增生异常综合征贫血的两项三期临床研究。
总结来看，罗特西普在贫血治疗领域呈现出良好潜力。尽管此次在骨髓纤维化的研究中未能达到主要终点，但仍展示了一定的临床获益。百时美施贵宝将继续努力，探索罗特西普在骨髓纤维化相关贫血适应症上的应用和市场可能性。
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