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2025年7月21日，NKGen Biotech公司宣布，其自体NK细胞疗法Troculeucel（也称为SNK01）获得了美国FDA的EAP授权（医学药物扩大使用计划）。这一项重要的授权将使Troculeucel能够用于多种神经退行性疾病的治疗，这些疾病目前缺乏有效治疗手段，为患者带来了全新的希望。
EAP授权使得尚未获得FDA完全批准的药物能够在特定紧急情况下使用，尤其针对那些面临严重甚至生命威胁性疾病而缺乏其它有效治疗选择的病人。医生需要为患者提出申请，经过FDA审核后，便可以使用这些仍处于试验阶段的药物。NKGen正在进行的2a期临床试验（NCT06189963）为随机、安慰剂对照设计，主要集中在中度阿尔茨海默病的研究。然而，由于FDA的EAP授权，这一疗法的应用范围将不仅限于阿尔茨海默病，还包括帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、多系统萎缩、进行性核上性麻痹、额颞叶痴呆、皮质基底节变性、多发性硬化症以及路易体痴呆等神经退行性疾病。
Troculeucel是一种基于细胞的免疫疗法，通过简单的静脉注射进入体内，可以穿透血脑屏障，从而有效降低脑脊液中的神经炎症和蛋白生物标志物水平。本次授权预计允许招募最多20名患者，首位患者预计将在2025年第三季度加入研究，而具体的招募速度将依赖于资金的到位情况。
FDA授予EAP授权是基于Troculeucel在阿尔茨海默病治疗中初步显露的积极效果。NKGen Biotech于2025年4月7日，在国际阿尔茨海默病与帕金森病大会（AD/PD™ 2025）上公开了其1/2a期临床试验的数据。结果显示，在这一期的实验中，三位中度阿尔茨海默病患者接受了最高剂量的Troculeucel治疗。经过12个月的治疗，患者无一出现与药物相关的严重不良事件，显示出良好的耐受性。初步疗效评估也显示出治疗效果，其中两位患者的认知功能呈现显著改善迹象，并在多个认知量表上获得改善。
另外，治疗6个月后，所有患者的脑生物标志物如胶质纤维酸性蛋白（GFAP）水平有所下降，与痴呆进展速度相关的其他指标比如脑脊液和血浆中的淀粉样蛋白比值也显著改善。
此前NKGen的概念验证Phase 1试验（NCT04678453）已表明Troculeucel不仅耐受性良好还能穿过血脑屏障，对脑内多种病理性蛋白标志物产生影响。作为细胞免疫治疗创新药，Troculeucel已获得世界卫生组织（WHO）的认可，为NKGen Biotech把这一治疗方法推向市场奠定了基础。
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