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2025年7月24日，凯思凯迪（上海）医药科技有限公司对外宣布，其自主研发的1类新药CS0159口服片剂已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定。在原发性胆汁性胆管炎（PBC）的治疗应用中，CS0159展现出卓越的临床潜力，为其国际化推广打开了一扇新的大门。
CS0159是一种经过晶体结构辅助设计而来的非甾体类法尼醇X受体（FXR）小分子激动剂，由凯思凯迪的创始人徐华强教授团队携手中国科学院上海药物研究所李佳教授团队共同开发。其药物特征独树一帜，能同步胆汁酸的自然波动，实现脉冲式的FXR激活，采取每日一次的给药方案即可提供理想的疗效，并最大限度地减少不良反应的发生。这一创新将使其从众多FXR激动剂中脱颖而出，给患者带来更为理想的治疗选择。
获得FDA突破性疗法认定意味着CS0159将享有优先审评的优势，审评时间将从标准的10个月缩短至6个月，并获得FDA高级官员的直接指导。这对于急需新疗法的PBC患者来说，意味着这一创新疗法的上市速度将显著加快。
公司创始人徐华强博士在讲话中表示，CS0159获得这一认定，印证了其在满足重大临床需求上的潜力，是其全球化布局的关键一步。CS0159现已完成多个关键临床研究，还同时获得了针对非酒精性脂肪性肝炎（MASH）的快速通道资格，以及针对原发性硬化性胆管炎（PSC）的孤儿药资格认证。这些认证是对CS0159作为FXR激动剂的临床潜力的强有力佐证，且为其未来的发展提供了重要支持。
在PBC、MASH及PSC等适应症的研究中，CS0159已经显示出显著的疗效和安全性。特别是在PBC的领域，II期核心研究的优秀结果为FDA的突破性疗法认定奠定了基础。凯思凯迪计划在2025年下半年开启针对PBC的III期临床试验，以扩大其临床应用的验证。
原发性胆汁性胆管炎是一种慢性疾病，相比于现有治疗方案，不少患者对熊去氧胆酸（UDCA）等一线药物反应不足，亟需突破性的治疗选择。CS0159以其独特的作用机制，不仅在改善胆汁淤积方面表现出色，还能显著减轻肝细胞的损伤，避免了传统FXR激动剂的潜在药物性肝损伤。
凯思凯迪还在积极布局多条创新研发布局，推进THR-β激动剂等多种管线，意在通过联合给药策略，为代谢疾病提供创新治疗方案。在此过程中，公司展示了其在核受体药物开发领域的强大实力与优势。
凯思凯迪（上海）医药科技有限公司成立于2017年，是专注于核受体和G蛋白偶联受体（GPCR）创新药物开发的生物科技公司。公司以开发非酒精性脂肪性肝炎（MASH）及原发性胆汁性胆管炎（PBC）等代谢疾病的治疗药物为主要目标。
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