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今年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了信念医药的全资子公司——上海信致医药科技有限公司研发的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市。这一药物专门用于治疗成年中重度血友病B患者。血友病B是一种因凝血因子IX（FIX）缺乏而导致的出血性疾病。近日，波哌达可基注射液的定价正式公布，每瓶售价为9.3万元。患者所需具体用药量需根据其体重来计算，以一名70公斤的患者为例，其单次治疗大约需要44瓶，总费用约为409.2万元。
为了减轻患者经济压力，北京病痛挑战公益基金会启动了慈善援助项目。该项目为符合条件并成功入组的患者提供帮助，使他们只需自费购买30瓶药品，超出部分由项目免费提供，从而使患者的最高自费费用控制在279万元以内。
在全球范围内，多款基因治疗药物的定价已超过千万元人民币。相比之下，波哌达可基注射液在中国市场的定价相对较低。例如，美国FDA已批准的一款AAV基因治疗药物——Hemgenix，其价格高达350万美元/剂，被认为是全球最昂贵的药物之一。
波哌达可基注射液是一种通过静脉给药的AAV基因治疗药物。该药物搭载的治疗基因能够表达出人凝血因子IX（hFIX），提高并长期维持患者体内的凝血因子水平，从而达到“一次给药、长期有效”的治疗和预防出血的效果。
关于波哌达可基注射液的临床研究结果已被发表在国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》上。此外，这一研究成果也在2024年国际血栓与止血学会（ISTH）大会上作了口头报告。研究显示，在3.0至4.5年长期随访期间，9例受试者的FIX表达水平持续稳定且较高，未发生任何出血事件，年化出血率（ABR）为0，并且完全停止了对外源性FIX产品的替代治疗。
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