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在长达十年的研究过程中，国际合作的研究团队成功分离了一种重要病毒，并开发了全球首个针对HTLV-1病毒的人源化小鼠模型。HTLV-1，与HIV病毒类似，主要感染T细胞，这种负责抵抗感染的免疫细胞。在少部分人群中，长时间感染HTLV-1可能引发严重的疾病，包括成人T细胞白血病及脊髓炎。
HTLV-1在全球多个地区，特别是澳大利亚中部的原住民社区中具有地方性流行。当前世界上大约有1000万人受到这种致命病毒的威胁，但人们对其知之甚少，尚无可行的预防或治愈方案。不过，一项由美国和澳大利亚科学家组成的研究团队的突破性研究，有望改变这一现状。他们确定了一个新的药物靶点，或能在患者体内清除HTLV-1阳性细胞，从而阻止疾病的进一步发展。此外，现有的HIV药物在小鼠模型中表现出抑制HTLV-1传播的潜力。这一重大发现，可能开启治愈这种病毒的新历程，其研究成果已在《细胞》杂志发表。
研究的共同作者之一、沃尔特和伊丽莎·霍尔医学研究所的实验室主任Marcel Doerflinger博士指出，这项研究的希望成果可能促进应对这一被严重忽视病毒的急需治疗与预防战略的制定。“我们的研究是首次在活体生物中抑制这一病毒的试验。由于HTLV-1的症状可能潜伏数十年，当患者意识到感染时，免疫损伤通常已不可逆。通过在传播时段抑制病毒，我们有望在其对免疫功能造成无法逆转的损伤前，阻止疾病的发生。”
在实验中，研究团队移植了对HTLV-1尤其是澳洲特有HTLV-1c毒株易感的人类免疫细胞于小鼠体内，并验证了国际HTLV-1a毒株和当地HTLV-1c毒株在小鼠体内可引发白血病和炎症性疾病。随后，小鼠接受了泰诺福韦和度鲁特韦的治疗，这两种药物目前用于抑制HIV和防治AIDS，而实验也证明它们能有效抑制HTLV-1。
“最令人振奋的是，这些药物已在众多HIV患者中应用，这使得我们的研究结果转化为临床实践的路径更加畅通。这些药物已被证明安全且有效，我们无需从零开始。”Doerflinger博士表示。
此外，研究人员还发现，联合使用HIV药物及一种针对MCL-1蛋白的治疗（该蛋白帮助异常细胞生存），能选择性杀灭含有HTLV-1的细胞。团队正探索新的精准RNA疗法，试图开发针对MCL-1的治疗方案，并希望将这种联合治疗策略引入临床测试，以期为治愈HTLV-1开辟新的途径。
沃尔特和伊丽莎·霍尔医学研究所的这项研究由第一作者James Cooney博士和澳大利亚世纪研究所执行主任Marc Pellegrini教授主导。在小鼠模型的帮助下，研究小组也深度探讨了HTLV-1不同毒株对疾病症状与结果的影响，这对解析澳大利亚独特的HTLV-1c毒株尤其重要。
一直以来，人们推测不同病毒亚型对疾病结果有影响，但由于研究缺乏，难以证实。此次研究为这一领域提供了新的关键见解，帮助研究人员更好理解HTLV-1c病毒在澳大利亚原住民社区中的影响。
Melbourne大学教授Damian Purcell及Lloyd Einsiedel副教授多年来与国家原住民卫生组织合作，推动世界卫生组织制定HTLV-1相关指南。其努力促使世卫组织于2021年将该病毒列为威胁性病原体，制定了相应的传播控制政策及管理规范。
目前，研究团队正与相关药品公司洽谈，探讨在HTLV-1患者中开展临床试验的可能性。如果试验顺利，将为抗HTLV-1感染的预防性治疗开辟道路。
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