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近日，Replimune公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其RP1（vusolimogene oderparepvec）与纳武利尤单抗联合疗法用于治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请（BLA）的完整回复函（CRL）。这意味着该疗法的上市申请暂时未被批准。受此消息影响，Replimune公司的股价应声下跌。
黑色素瘤是一类高度恶性的肿瘤，其源于黑色素细胞，可以发生在皮肤、黏膜及眼部葡萄膜等多种部位。对于黑色素瘤的临床治疗与预后判断而言，准确、规范的病理诊断至关重要。这一疾病也已被纳入我国的罕见病目录。
RP1（vusolimogene oderparepvec）是Replimune公司基于基因工程改造的单纯疱疹病毒（HSV）开发的一种溶瘤病毒免疫疗法。该疗法通过搭载融合蛋白（GALV-GP R -）和粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），旨在最大化治疗效力，增强肿瘤细胞死亡的免疫原性，并激活全身性的抗肿瘤免疫反应。RP1曾获得FDA授予的突破性疗法认定以及快速通道资格，其上市申请是基于关键性Ⅰ/Ⅱ期临床研究IGNYTE（NCT03767348）的主要分析结果提交的。该试验旨在评估RP1与纳武利尤单抗联合使用对于抗PD-1治疗失败的黑色素瘤患者的疗效。此前披露的初步分析结果显示，在晚期黑色素瘤患者中，该方案具有临床意义的持久疗效，客观缓解率（ORR）为32.9%，中位缓解持续时间（DOR）为33.7个月。
此次FDA发出的CRL表明不能在当前形式下批准该申请。FDA指出，IGNYTE试验并未被视为一项充分且良好对照的临床研究，无法提供有效性的实质证据。此外，由于患者群体的异质性，试验结果的解读存在挑战。CRL还提到了需要解决确认性试验设计方案的问题，包括对各治疗组分贡献的评估。不过，回复函中并未提及任何与安全性相关的问题。
Replimune公司对此表示，将申请与监管机构召开A类会议，并希望在30天内获得这次会议的批准。公司计划与FDA紧急互动，以期找到一种能够加速RP1尽快获得批准的途径。
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