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7月29日， 康宁杰瑞和血霁生物分别传来喜讯，旗下创新药物分别获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。康宁杰瑞的JSKN003用于治疗胃癌及胃食管结合部癌，而血霁生物的XJ-PLT-001则针对先天性无巨核细胞性血小板减少症。
“孤儿药资格认定”是FDA为了鼓励开发针对少见疾病的药物而设立的重要政策。这类疾病在美国的患者人数一般不超过二十万。通过获得这一认定，相关企业可以在美国的研发、注册与市场推广等方面获得多项扶持政策，包括研发费用资助、税收减免、审评加速等。除了这些便利，获批后的药品还能在美国市场享有七年的独占销售权。
康宁杰瑞研发的JSKN003是一种利用其独特糖基定点偶联技术平台，自主设计的HER2双抗ADC药物。该药物通过特定的化学反应实现抗体分子的定点修饰，作用于肿瘤细胞表面的HER2蛋白，并通过内部吞噬释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂来抑制肿瘤的生长。此前的研究数据显示，JSKN003在多种晚期实体瘤中表现良好，尤其在HER2高表达的肿瘤患者中显示出显著的治疗效果。2024年9月，该药物更与石药集团子公司上海津曼特生物达成了合作协议，在中国大陆开发、销售JSKN003的独家权利。
另一方面，血霁生物的XJ-PLT-001是首个获得FDA孤儿药资格认定的血小板产品。其研发过程强调安全性，采用先进的定向诱导分化体系，不涉及基因编辑或饲养层细胞，确保产生的血小板细胞的高质量和稳定性，适合不同年龄层和疾病患者的需要。
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