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Dyne Therapeutics公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA） 已授予其在研药物DYNE-251突破性疗法认定，该药物用于治疗适合外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。此次认定基于正在进行的DELIVER临床试验所提供的数据。Dyne公司已顺利完成扩展队列中的32名患者的招募，并计划在2025年底公布相关数据。与此同时，公司预计将在2026年初向美国提交生物制品许可申请（BLA），以获得快速批准。
DYNE-251是一种创新的药物，结合磷酸二氨基甲酰吗啉寡核苷酸（PMO）与具有靶向作用的转铁蛋白受体1（TfR1）抗体片段（Fab）。TfR1在肌肉组织中呈高度表达，该疗法旨在实现精准的肌肉组织递送，促进外显子跳跃，从而帮助肌肉细胞合成具有功能的截短抗肌萎缩蛋白。该疗法的最终目标是阻止或逆转DMD的疾病进展。DYNE-251此前已获得FDA的快速通道、孤儿药资格及罕见儿科疾病认定。
初步数据显示，在1/2期的DELIVER试验中，DYNE-251展现了显著的持久功能提升以及生物标志物改善。接受20 mg/kg和10 mg/kg剂量的患者在多项关键功能指标中表现出显著改善，包括北极星功能评估（NSAA）、95百分位速度（SV95C）、10米步行/跑步时间（10-MWR）以及从地面起身所需时间。
在生物标志物方面，治疗组患者展现较高水平的抗肌萎缩蛋白表达，其平均绝对表达量经过调整后达到8.72%。Dyne公司已经与FDA确认，抗肌萎缩蛋白表达将作为加速批准的替代终点。
突破性疗法认定旨在加速针对严重疾病研发的药物的开发与审评。此类药物需在早期临床试验中对一个或多个具有临床意义的终点显示出实质性改善，相较于现有治疗方法，能够为患者带来显著益处。
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