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恒瑞医药近日宣布，公司自主研制的1类新药——海曲泊帕乙醇胺片的药品上市申请已获得国家药品监督管理局的受理。这一创新药物的适应症为原发免疫性血小板减少症（ITP），特别是那些对糖皮质激素、免疫球蛋白等传统治疗反应不佳的成人及6岁及以上的儿童患者。
研究背景及实验设计
本次申报是基于一项名为HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED的多中心、随机、双盲及开放性的Ⅲ期临床试验所取得的结果。该研究由首都医科大学附属北京儿童医院的王天有教授领导，共有来自全国17个中心的100名儿童及青少年患者参与。2025年3月，这项研究顺利达成了预设的主要研究终点。结果显示，与对照组相比，试验组在主要终点上具有显著优势，同时证实海曲泊帕乙醇胺片在长期治疗中的安全性和有效性均表现良好。
原发免疫性血小板减少症概况
原发免疫性血小板减少症是一种常见的自身免疫性疾病，患者多表现为皮肤和黏膜出血，严重者可能出现内脏甚至颅内出血，导致致命风险。根据统计，儿童ITP的年发病率为1.6到5.3/10万人。疾病的进程可分为新诊断（病程少于3个月）、持续性（3至12个月）和慢性（超过12个月）。尽管大多数儿童患者在12个月内可以自然恢复正常血小板计数，仍有约20%患者持续病程超过一年，显示出临床治疗需求的迫切。国内外多个权威指南推荐血小板生成素受体激动剂作为二线治疗的首选。
关于海曲泊帕乙醇胺片
海曲泊帕乙醇胺片由恒瑞医药自主研发，为一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，通过激活特定的信号传导通路促进血小板生成。目前，海曲泊帕乙醇胺片已在原发免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血及化疗引起的血小板减少症等多个领域进行了临床研究，并且在这些疾病中表现出良好的临床效果。该药物此前已被批准用于治疗既往对传统疗法无效的慢性原发免疫性血小板减少症和重型再生障碍性贫血。此外，海曲泊帕乙醇胺片在化疗诱导的血小板减少症上亦已获美国FDA授予孤儿药资格。
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