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2025年8月8日，广州喜鹊医药有限公司（以下简称“喜鹊医药”）收到美国食品药品监督管理局（FDA）的正式函件，确认其自主研发的创新药物硝酮嗪（TBN）获得孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD）。这一药物将用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。
TBN是在喜鹊医药创始人王玉强教授的带领下，由他的团队自主研发的全球首创一类创新化学药物。该药物具有独特的多功能作用机制。在国内，TBN是首个完成临床二期研究并取得积极结果的新分子实体。相关研究数据已在2025年2月发表在国际医学一流期刊JAMA子刊JAMA Network Open上，该期刊在中科院刊物分类中被评为1区顶级期刊（影响因子10.5）。
此次获得FDA的孤儿药资格认定，是TBN继获得美国FDA临床研究许可后的又一个重大国际进展里程碑。这充分展示了TBN在全球市场中的巨大潜力。喜鹊医药计划加速推动后续的临床研究，以期尽早为全球ALS患者提供新的治疗方案。
关于肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症，通常被称为“渐冻症”，是一种致命的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓的运动神经元逐渐退化，导致肌肉无力和萎缩。该病被世界卫生组织列为五大绝症之一。目前，全球范围内获得批准的药物有限，且没有治愈方案。统计显示，约90%的患者在确诊后5年内去世，因此迫切需要开发安全有效的新型治疗药物。
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