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融资大门现已向创新药企敞开！多个知名风投公司正积极寻找具备潜力的投资目标，特别是以下四个领域的创新产品：首先，针对实体瘤的创新型T细胞结合剂（TCE）；其次，涉及新靶点或新放射性核元素的创新核药；再次，针对Abeta双靶点的中枢神经系统（CNS）创新药；最后，新靶点或新作用机制（MOA）的自身免疫创新药。
关于Biohaven公司的近期发展消息，喜忧参半。在2025年4月，Biohaven宣布获得巨额投资6亿美元，计划用于加快新药troriluzole的开发和市场推广，这是备受期待的积极进展。然而，到了2025年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布推迟对troriluzole用于治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的审批。此决定是由于需要对Biohaven最新提交的信息进行全面审查。受此消息影响，Biohaven的股票价格当日出现了近20%的大幅下跌。
在2025年8月，公司进一步披露了第二季度财报，并决定终止在强迫症领域的troriluzole研发，这无疑为企业带来了更大的挑战。
troriluzole，作为一款谷氨酸盐调节剂，属于第三代利鲁唑（riluzole）前药。其通过血浆中的氨肽酶转化为利鲁唑，从而降低神经元突触间的谷氨酸水平，实现神经保护效果。相较于其前体药物，troriluzole具有更高的生物利用度和较低的肝损风险，使得其依从性更高。
回顾其研发历程，可以说是困难重重。自2016年以来，Biohaven已经在SCA领域展开了troriluzole的研究，但结果并不理想，多次失败后改变研究方式，然而最终在FDA面前未能实现突破。
随着时间的推移，令人关注的问题是，尽管EMA对于troriluzole的上市申请表示不支持，FDA的态度又将如何呢？在2024年的年报中，Biohaven曾宣布FDA已接受troriluzole治疗SCA的上市申请，并给予优先审评资格。然而，到了2025年5月，Biohaven宣布审批日期被推迟，并计划召开咨询委员会会议（AdCom），为此药的未来增加了更多不确定性。
尽管troriluzole目前在强迫症适应症的开发停止，一旦在SCA适应症取得突破，将可能成为首个此领域获得FDA批准的治疗药物。然而，这也反映了CNS领域中罕见病用药开发的挑战性。
从市场反馈来看，强迫症适应症的终止没有引起太多的市场动荡，业内的关注点仍集中在SCA领域。SCA是一类罕见的神经退行性疾病，现阶段仍无有效药物，市场需求迫切。若troriluzole能够获准上市，其市场意义非凡。尽管有不同的光环附身，troriluzole的研发过程显示，通过严谨的临床数据来满足未被满足的临床需求，仍是制胜关键。
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