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在8月15日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公布了一则重要消息：由神济昌华申报的1类新药SNUG01已经获得临床试验的批准，该药物计划用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS），即俗称的“渐冻症”。根据公开的信息，SNUG01是神济昌华自主研发的一种以TRIM72为靶点的基因治疗药物。神济昌华在一份新闻稿中指出，这次临床试验申请（IND）的获批，不仅是SNUG01在2025年3月获得美国FDA临床试验许可后、在6月又被授予孤儿药资格后取得的又一重大进展，同时也标志着该药物进入了中美国际多中心临床试验开发阶段。
肌萎缩侧索硬化是一种具有致命性的神经退行性疾病，它影响上、下运动神经元，导致患者逐渐加重的肌肉无力和萎缩，最终影响吞咽和呼吸功能。其中位生存期仅为3至5年。目前，全球还没有能够彻底治愈该疾病的方法，现有的治疗手段只能在有限程度上减缓病情的进展。
神济昌华基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点研究方面的独创性发现，致力于研究ALS的致病机制，并成功开发出这款基因治疗药物SNUG01。药物利用重组腺相关病毒9型（rAAV9）作为载体，通过鞘内注射将人源TRIM72基因精准递送到神经元中。临床前研究表明，TRIM72可能通过膜修复、抗氧化及线粒体功能修复、减少应激颗粒生成等多重机制，来保护神经元和延缓ALS患者的神经元退行性病变。
SNUG01的研究者发起的临床试验（IIT）已经初步验证了其良好的安全性和耐受性，并在疗效和生物标记物改善方面表现出积极信号。与只针对特定基因突变型ALS的疗法不同，SNUG01凭借其多重神经保护机制，预期能覆盖更广泛的ALS患者群体，特别是为占总患者90%、目前仍无有效治疗手段的散发型ALS患者提供潜在的解决方案。
神济昌华此前还表示，SNUG01即将进入1/2a期国际多中心注册临床试验，这一阶段旨在系统评估药物在ALS成年患者中的安全性、耐受性及初步疗效，力求实现患者获益的治疗目标。
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